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  針對(duì)百年頑疾“漸凍癥”，這款小核酸藥物在中國獲批臨床
  
  2024-05-17 來源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  2024年5月15日消息，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物的新銳公司——中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其研發(fā)的一款小核酸藥物RAG-17獲得中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬用于治療成人因超氧化物歧化酶1（SOD1）突變引起的肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。ALS也就是大家常說的“漸凍癥”。這是中美瑞康小核酸藥物研發(fā)管線的又一進(jìn)程，也是ALS創(chuàng)新治療藥物研發(fā)領(lǐng)域的又一進(jìn)展。
  
  RAG-17是一款以SOD1為靶基因的雙鏈小干擾RNA（siRNA）。據(jù)中美瑞康新聞稿介紹，RAG-17可以高效遞送到中樞神經(jīng)系統(tǒng)，有望通過降低SOD1蛋白表達(dá)，為SOD1基因突變的 ALS患者帶來更好的治療效果。在臨床前研究中，RAG-17已表現(xiàn)出顯著延緩動(dòng)物的發(fā)病時(shí)間、延長生存時(shí)間和改善運(yùn)動(dòng)能力的潛力。
  
  此次在中國獲批的這項(xiàng)臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估RAG-17在攜帶SOD1突變的ALS患者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)。值得一提的是，早在2023年3月，RAG-17曾獲美國FDA授予的孤兒藥資格，并在之后獲得FDA的臨床試驗(yàn)許可，用于ALS的治療研究。
  
  ALS是一種慢性進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，以運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損害為突出表現(xiàn)。運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元從大腦延伸到脊髓，從脊髓延伸到全身肌肉，掌控自主運(yùn)動(dòng)和肌肉控制。而ALS導(dǎo)致這些運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元隨著時(shí)間的推移而退化，直到死亡。當(dāng)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡時(shí)，大腦無法再啟動(dòng)和控制肌肉運(yùn)動(dòng)。而當(dāng)自主肌肉活動(dòng)逐漸受到影響時(shí)，人們可能會(huì)失去說話、進(jìn)食、移動(dòng)和呼吸的能力，就像被“凍住”了一般。
  
  圖片來源：123RF
  
  來自ALS協(xié)會(huì)的數(shù)據(jù)顯示，ALS患者的平均生存時(shí)間為2至5年，也有一些患者生存期可能更長。對(duì)于ALS發(fā)病的原因，來自Mayo Clinic的數(shù)據(jù)顯示，約10%的ALS患者可以確定是家族性遺傳原因，其他患病原因尚不清楚，研究人員還在繼續(xù)研究且大多理論集中在基因和環(huán)境因素的復(fù)雜相互作用方面。家族性遺傳ALS可由多種基因的突變引起，SOD1是常見的突變基因之一。
  
  盡管“漸凍癥”已被發(fā)現(xiàn)200多年，但截止目前還沒有治愈的方法。近30年來一些治療藥物逐步面世，例如利魯唑（riluzole）、依達(dá)拉奉（edaravone）、AMX0035（Relyvrio）和托夫生（tofersen）等等。這是ALS治療研究領(lǐng)域的重要突破，然而現(xiàn)有方法還不能完全阻止或逆轉(zhuǎn)患者的神經(jīng)退行性病變。
  
  而隨著ALS領(lǐng)域得到了業(yè)界更多關(guān)注，近年來研發(fā)投入也在加速。公開數(shù)據(jù)顯示，目前全球已有超過100款A(yù)LS候選藥物處于臨床開發(fā)階段。我們期待更多創(chuàng)新療法研發(fā)順利，早日來到患者身邊。
  
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