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  阿斯利康創(chuàng)新酶替代療法在中國(guó)獲批臨床
  
  2024-02-20 來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  2月19日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，阿斯利康（AstraZeneca）旗下專(zhuān)注于罕見(jiàn)病領(lǐng)域的Alexion公司申報(bào)的1類(lèi)新藥ALXN1850注射液獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)作為酶替代療法用于治療低磷酸酯酶癥（HPP）。根據(jù)阿斯利康公開(kāi)資料，這是正在研發(fā)中的新一代組織非特異性堿性磷酸酶酶替代療法（ERT），目前正在國(guó)際上開(kāi)展多項(xiàng)治療HPP的3期臨床研究。
  
  低磷酸酯酶癥（HPP）是一種罕見(jiàn)單基因遺傳性疾病，以骨骼礦化障礙及牙齒脫落、血液及骨骼堿性磷酸酶（ALP）水平反常性減低為特征。HPP主要由ALPL基因突變引起，ALPL基因失活性突變導(dǎo)致組織非特異性堿性磷酸酶（TNSALP）減少，其作用底物細(xì)胞外焦磷酸鹽堆積，抑制羥基磷灰石形成，同時(shí)細(xì)胞外焦磷酸鹽誘導(dǎo)骨橋蛋白產(chǎn)生，也對(duì)羥基磷灰石的形成起抑制作用，這是引起患者牙齒早發(fā)脫落和骨骼礦化異常的主要機(jī)制。根據(jù)《罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）》，對(duì)于HPP患者，過(guò)度補(bǔ)充鈣或維生素D可能會(huì)誘發(fā)或加重高鈣血癥、高尿鈣及高磷血癥，而其骨骼病變并無(wú)獲益。特異性的酶替代治療是目前HPP較為有效的治療方法。
  
  ALXN1850（efzimfotase alfa）正是一款組織非特異性堿性磷酸酶（TNSALP）酶替代療法。相比于阿斯利康早先的HPP療法asfotase alfa，ALXN1850具有較長(zhǎng)的半衰期，增加了酶活性、提高了生物利用度和體內(nèi)暴露，并改善了制造過(guò)程。
  
  截圖來(lái)源：參考資料[2]
  
  根據(jù)ClinicalTrials官網(wǎng)，Alexion公司正在美國(guó)、澳大利亞等地開(kāi)展3項(xiàng)ALXN1850的國(guó)際多中心3期臨床研究，分別針對(duì)此前未接受過(guò)asfotase alfa治療的青少年和成人HPP患者、先前接受過(guò)asfotase alfa療以及未接受過(guò)治療的兒童HPP患者（2~12歲）。本次ALXN1850在中國(guó)獲批臨床，意味著該產(chǎn)品即將在中國(guó)開(kāi)展治療HPP的臨床研究。
  
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