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針對(duì)帕金森病,士澤生物iPSC衍生細(xì)胞臨床試驗(yàn)完成患者給藥
2024-02-08
來(lái)源:醫(yī)藥觀瀾
近日,士澤生物宣布,該公司開發(fā)的臨床級(jí)自體iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液經(jīng)顱內(nèi)立體定位注射微創(chuàng)手術(shù)方式移植治療帕金森病在上海市東方醫(yī)院(同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院)(以下簡(jiǎn)稱”東方醫(yī)院“)成功完成。
據(jù)悉,這項(xiàng)自體iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病的神經(jīng)外科微創(chuàng)手術(shù)移植在兩小時(shí)以內(nèi)完成,結(jié)果顯示:首例受試者接受臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞移植后,無(wú)手術(shù)及圍術(shù)期的并發(fā)癥或其他不良安全事件,各項(xiàng)檢測(cè)指標(biāo)正常且已順利出院,平穩(wěn)度過(guò)觀察期并進(jìn)入正式隨訪期。
帕金森病(Parkinson's disease,PD)是全球第二大神經(jīng)退行性疾病。帕金森病主要致病原因?yàn)橹心X黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性病變和死亡,進(jìn)而引起震顫、運(yùn)動(dòng)遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運(yùn)動(dòng)功能的逐步退化,直至病人死亡?,F(xiàn)有的傳統(tǒng)藥物治療或手術(shù)治療不能再生多巴胺能神經(jīng)元或解決神經(jīng)元退行性病變和死亡的問(wèn)題,尚不能改變帕金森病的疾病發(fā)展進(jìn)程。
士澤生物于2021年成立,主要研究方向是通過(guò)iPSC在體外再生健康的神經(jīng)細(xì)胞,通過(guò)細(xì)胞替代性療法來(lái)治療以帕金森病為代表的目前沒(méi)有實(shí)質(zhì)臨床解決方案的重大疾病。據(jù)士澤生物創(chuàng)始人李翔博士在此前接受藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)采訪時(shí)介紹:“相對(duì)于傳統(tǒng)的小分子、大分子抗體等治療方式,通過(guò)iPS細(xì)胞在體外再生健康的細(xì)胞進(jìn)行替代性療法是一種新的治療模式,有望為神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者帶來(lái)全新的治療選擇。”
根據(jù)士澤生物新聞稿介紹,此次已成功實(shí)施的iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病移植給藥研究,由中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)和中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)開展臨床。
本次士澤生物與上海市東方醫(yī)院合作完成的自體iPSC衍生細(xì)胞替代性移植治療中重度帕金森病,依托士澤生物已建立的一站式全流程的臨床級(jí)iPSC衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液的制備工藝流程、質(zhì)量控制及制劑放行體系:對(duì)患者自體來(lái)源的供體細(xì)胞建系的臨床級(jí)iPS細(xì)胞庫(kù)進(jìn)行臨床級(jí)亞型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞的誘導(dǎo)分化,在克服異體細(xì)胞移植可能產(chǎn)生免疫排斥影響細(xì)胞存留及功能活性的同時(shí),通過(guò)顱內(nèi)立體定位注射神經(jīng)外科微創(chuàng)手術(shù)方式進(jìn)行神經(jīng)再生性移植治療。士澤生物在新聞稿中指出,這對(duì)臨床研究再生多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞移植治療帕金森病的安全性并分析對(duì)帕金森病患者療效的影響具有重要的意義。
士澤生物創(chuàng)始人李翔博士在新聞稿中表示,期待士澤生物終能夠?yàn)榕两鹕』颊唛_發(fā)出安全、有效、可控及經(jīng)濟(jì)可及的,或?qū)崿F(xiàn)高價(jià)值個(gè)性化醫(yī)療的,具有實(shí)質(zhì)臨床獲益的細(xì)胞藥物和解決方案!
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