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  兒童“癌王”高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤迎來(lái)一款口服新療法
  
  2023-12-28 來(lái)源：好醫(yī)友
  
  
  
  神經(jīng)母細(xì)胞瘤（Neuroblastoma）是兒童常見(jiàn)的惡性腫瘤之一。由于惡性程度高、疾病進(jìn)展快且治療難度大，常被稱作“兒童腫瘤之王”。
  
  其中90%的病例發(fā)生在5歲前，且超過(guò)50%的病例被歸類為高危型。對(duì)于高危及復(fù)發(fā)難治的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒，目前臨床上的治療手段效果不佳，遠(yuǎn)期生存較差，約一半的高危患兒在確診后無(wú)法存活5年。
  
  雖然現(xiàn)有療法可有效幫助患兒達(dá)到緩解，但缺乏維持緩解的治療方案。
  
  高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤新療法
  
  近日，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Iwilfin上市，用于治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。
  
  Iwilfin（Eflornithine）是一款突破性的口服維持療法，適用于降低高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤成人和兒童患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
  
  Iwilfin通過(guò)口服給藥，每日2次，需持續(xù)服用2年。
  
  此次批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)多中心、單臂、對(duì)照研究的結(jié)果，該研究納入了接受Iwilfin作為標(biāo)準(zhǔn)療法后維持治療的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童患者。
  
  結(jié)果顯示：
  
  Iwilfin可改善高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的無(wú)事件生存率（EFS）和總生存期（OS）。
  
  在免疫治療后4年，Iwilfin組患者的EFS為84%，對(duì)照組為73%；Iwilfin組患者的存活率為96%，對(duì)照組為84%。
  
  Iwilfin可將復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低了52%，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了68%。
  
  Iwilfin的耐受良好，副作用通?？梢酝ㄟ^(guò)劑量調(diào)整來(lái)控制。
  
  這是FDA批準(zhǔn)的一個(gè)用于高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的口服維持療法。這個(gè)口服療法的批準(zhǔn)無(wú)疑是高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療的一大突破，為患兒帶來(lái)了新的希望。
  
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