FDA批準(zhǔn)高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤口服療法
2023-12-18
來源：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)網(wǎng)
美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)IWILFIN?（eflornithine）192毫克片，這是一種開創(chuàng)性的口服維持治療高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤的療法。IWILFIN的適應(yīng)癥為在之前進(jìn)行過多種藥物和多模式治療，包括抗GD2免疫療法，并且至少有部分反應(yīng)的高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤成人和兒童患者，以減少復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。該藥物是FDA批準(zhǔn)的一個用于高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的口服維持療法。
病例情況
根據(jù)美國癌癥協(xié)會的數(shù)據(jù)，每年在美國診斷出700-800例神經(jīng)母細(xì)胞瘤，其中90%的病例發(fā)生在5歲以下。超過50%的病例被歸類為高風(fēng)險(xiǎn)。高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種具有挑戰(zhàn)性的疾病，主要由于在達(dá)到緩解后復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)導(dǎo)致死亡率高。大約一半的高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒在診斷后五年內(nèi)無法存活。雖然現(xiàn)有的治療方法可以幫助患者達(dá)到緩解，但患者缺乏維持緩解的選擇。
神經(jīng)母細(xì)胞瘤
神經(jīng)母細(xì)胞瘤是兒童常見的顱外腫瘤，是嬰幼兒常見的腫瘤。不同神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者預(yù)后差別很大，也即神經(jīng)母細(xì)胞瘤間存在廣泛的腫瘤異質(zhì)性。根據(jù)高危因素的不同，神經(jīng)母細(xì)胞瘤可以分為低危組、中危組和高危組。神經(jīng)母細(xì)胞瘤的初發(fā)癥狀不典型，因此在早期診斷有所困難。比較常見的癥狀包括疲乏，食欲減退，發(fā)燒以及關(guān)節(jié)疼痛。腫瘤所導(dǎo)致的癥狀取決于腫瘤所處的器官以及是否發(fā)生轉(zhuǎn)移。
研究數(shù)據(jù)
IWILFIN的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)多中心、單臂、外部對照研究的結(jié)果，該研究涉及接受了標(biāo)準(zhǔn)治療（包括免疫療法）后作為維持治療接受IWILFIN的高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童。該研究表明，加入IWILFIN可以提高高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的無事件生存率（EFS）和總生存率（OS）。在免疫療法后四年，接受IWILFIN治療的患者組的EFS為84%，而外部對照組的患者為73%，接受IWILFIN治療的患者中有96%仍然存活，而外部對照組的患者為84%。這相當(dāng)于復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低了52%，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了68%。通過進(jìn)一步分析以確認(rèn)外部對照研究設(shè)計(jì)的結(jié)果，復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低范圍為57%至41%，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低范圍為71%至55%。
IWILFIN服用方式
IWILFIN通過口服給藥，與或不與食物同服，每日兩次，共持續(xù)服用兩年。IWILFIN通常耐受良好，副作用通常可以通過劑量調(diào)整來控制。常見的副作用是聽力喪失、中耳炎、發(fā)熱、肺炎和腹瀉。
結(jié)語
IWILFIN獲得FDA批準(zhǔn)，為高風(fēng)險(xiǎn)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒提供了一種新的、急需的治療選擇。治療這些年幼患者的目標(biāo)是預(yù)防復(fù)發(fā)，推進(jìn)治療選擇對于實(shí)現(xiàn)這一使命至關(guān)重要。IWILFIN為脆弱的兒童帶來了新的希望和改善的治療效果。
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