欧美你懂的在线国产精品自在线拍,午夜美女精品大秀在线

- 按科技分類
  
  賽諾菲龐貝病新藥在華獲批上市
  
  2023-10-08 來源：醫(yī)藥魔方
  
  
  
  10月7日，賽諾菲宣布其注射用艾夫糖苷酶α（商品名：耐而贊）獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于龐貝?。ㄋ嵝驭疗咸烟擒彰竅GAA]缺乏癥）患者的長期酶替代治療。
  
  龐貝病是一種罕見的進行性神經肌肉疾病，由酸性α葡萄糖苷酶（GAA）的遺傳缺陷或功能障礙和溶酶體糖原積累引起，會導致骨骼肌和心肌細胞中糖原的積累，進而出現肌肉無力，甚至因呼吸衰竭或心力衰竭引起過早死亡。
  
  艾夫糖苷酶α是一種高效酶替代療法，可以靶向6-磷酸甘露糖（M6P）受體，從而改善GAA向肌肉細胞的遞送，使得多余的糖原得以分解，減少對患者肌肉細胞的損傷。2021年8月，該產品獲FDA批準上市，用于治療1歲及以上患者治療晚發(fā)型龐貝氏癥；2022年6月在歐洲獲批上市。
  
  一項隨機、雙盲、多國、多中心的關鍵III期COMET研究評估了艾夫糖苷酶α在100例龐貝病患者中的療效以及安全性。97周的擴展研究結果顯示，與基線相比：在初步分析期（49周）和擴展研究期均接受艾夫糖苷酶α治療的患者，用力肺活量（FVC）預測值百分比提高2.65（1.05）個百分點，6分鐘步行試驗（6MWT）距離增加18.60（12.01）米；擴展研究期間由第一代酶替代治療藥物轉而接受艾夫糖苷酶α治療的患者，FVC預測值百分比提高0.36（1.12）個百分點，6MWT距離增加4.56（12.44）米。
  
  此外，在初步分析期內，艾夫糖苷酶α安全性良好，擴展研究期亦未觀察到新的安全性事件。
  
  聲明：本文版權歸原作者所有，轉載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標記有誤，或侵犯您的版權，請聯系我們，我們將在及時修改或刪除內容，聯系郵箱：marketing@360worldcare.com

自慰群交第一页女|日本不卡在线优物视频|久久夜色精品国产亚洲AV老牛|538国产精品视频

醫(yī)療保險公司

臨床專科

推薦名醫(yī)