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  益普生罕見病新藥「帕羅伐汀」獲FDA批準上市
  
  2023-08-18 來源：醫(yī)藥魔方Info
  
  8月16日，益普生宣布帕羅伐?。╬alovarotene）獲FDA批準用于治療兒童（8歲及以上女童和10歲及以上男童）和成人進行性肌肉骨化癥（FOP）患者。輾轉(zhuǎn)兩年多，這款產(chǎn)品終于在美國上市了。
  
  帕羅伐汀是一種可口服的選擇性視黃酸受體γ (RARγ）激動劑，起初被羅氏開發(fā)用于治療慢性阻塞性肺?。–OPD），但治療效果不佳。后來，有研究發(fā)現(xiàn)，帕羅伐汀可通過作用于骨形態(tài)發(fā)生蛋白（BMP）I型受體ACVR1/ALK2（ACVR1/ALK2突變是FOP的致病機制），抑制其下游通路異常激活，從而起到抑制異位骨化（HO）的作用。
  
  因此，Clementia公司便買入該產(chǎn)品，準備重啟臨床讓其煥發(fā)生機。2019年，專注于開發(fā)罕見病藥物的益普生相中帕羅伐汀，以13億美元收購Clementia公司。
  
  2021年5月，益普生一次向FDA遞交帕羅伐汀的上市申請，但3個月后又自愿撤回了該申請，理由是需要對數(shù)據(jù)進行額外的分析和評估。
  
  2022年6月，益普生再次在美提交帕羅伐汀的上市申請。然而，4個月之后，F(xiàn)DA宣布推遲內(nèi)分泌和代謝藥物咨詢委員會（EMDAC）會議，并要求益普生提交帕羅伐汀的額外的臨床試驗數(shù)據(jù)。又過了兩個月，F(xiàn)DA再次要求益普生提交額外的但與療效和安全性無關(guān)的臨床試驗數(shù)據(jù)。益普生只能推遲帕羅伐汀的上市計劃。屋漏偏逢連夜雨，今年1月，歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）也不建議批準帕羅伐汀上市。
  
  不過，皇天不負有心人，F(xiàn)DA在今年3月重新受理了帕羅伐汀的上市申請。6月，EMDAC在會上以10:4的票數(shù)肯定了帕羅伐汀的有效性，并以11:3的票數(shù)同意帕羅伐汀用于治療FOP的獲益大于風(fēng)險。
  
  帕羅伐汀的申報材料包括一項多中心、開放標簽的單臂III期臨床試驗（MOVE研究）的數(shù)據(jù)。該研究共納入107例患者，旨在評估帕羅伐汀作為慢性或突發(fā)治療方案用于縮小FOP患者的新HO體積的有效性及其安全性。慢性治療組患者需接受每日1次5mg的帕羅伐汀治療，持續(xù)24個月；突發(fā)治療組患者需先接受每日1次20mg的帕羅伐汀治療，持續(xù)4周，然后接受每日1次10mg的帕羅伐汀治療，持續(xù)8周。研究的主要終點為新HO體積的變化值。
  
  事后分析結(jié)果顯示，與自然史研究（n=97）中未經(jīng)治療的患者（23318mm3) 相比，接受帕羅伐汀治療的患者（n=98）的年化新HO體積（8821mm3)減少了62% (名義加權(quán)線性混合效應(yīng)[wLME]模型估計–11611mm3, P=0.0292)?？傮w而言，29.3%的患者報告了至少1次的嚴重不良事件（SAE），包括在基線水平處骨骼未成熟的患者中有27.1%出現(xiàn)骨骺過早閉合（PPC）或骨骺疾病。常見的治療相關(guān)不良事件（TRAE）包括皮膚和皮下組織疾病（97%）、胃腸道疾病（77.8%）以及感染（74.7%）。
  
  FOP是一種極其罕見的遺傳疾病，患病率大概為1.36/百萬人。其特點是在正常骨骼系統(tǒng)之外（如軟結(jié)締組織）形成新骨，這一過程稱為HO，可伴有疼痛的軟組織腫脹或“突然發(fā)作”（flare-ups）?！巴蝗话l(fā)作”很常見，并且是新HO形成的重要因素。HO一旦形成，將不可逆轉(zhuǎn)，會導(dǎo)致行動不便和預(yù)期壽命縮短。
  
  帕羅伐汀是當(dāng)前一款獲批上市的FOP療法。除此之外，進度較快的僅再生元開發(fā)的抗激活素A單抗garetosmab，正在開展III期臨床試驗。
  
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