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  諾和諾德血友病A長效療法中國上市申請獲受理
  
  2023-07-26 來源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  7月25日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)新公示，諾和諾德（Novo Nordisk）遞交了注射用培圖羅凝血素α的新藥上市申請，并獲得受理。公開資料顯示，這是長效重組凝血因子VIII（FVIII）turoctocog alfa pegol（N8-GP），已在美國獲批用于成人和兒童血友病A患者的預(yù)防性治療和急性治療。
  
  血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而導(dǎo)致的一種罕見遺傳性出血性疾病，以反復(fù)出血及其相關(guān)并發(fā)癥為主要臨床表現(xiàn)。若反復(fù)出血不及時(shí)治療，可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形或假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。目前，血友病A的主要治療手段是定期輸注凝血因子VIII，但頻繁的輸注給患者的生活帶來了極大不便。通過化學(xué)修飾延長凝血因子的半衰期，可以幫助血友病患者減少輸液次數(shù)，減輕他們的治療負(fù)擔(dān)。
  
  N8-GP正是一款經(jīng)聚乙二醇（PEG）修飾后半衰期得到顯著延長的凝血因子。它在諾和諾德開發(fā)的重組FVIII蛋白turoctocog alfa（商品名：Novoeight）的基礎(chǔ)上，將分子量約為40kDa的PEG修飾在turoctocog alfa的B結(jié)構(gòu)域上，從而提高了半衰期。與非修飾FVIII產(chǎn)品相比，N8-GP在成人/青少年中半衰期延長了1.6倍，在兒童中半衰期延長了1.9倍。
  
  2019年2月，N8-GP獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，用于血友病A患者的預(yù)防性治療和急性治療（商品名：Esperoct）。該批準(zhǔn)是基于270名血友病A患者參與的臨床試驗(yàn)結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，每4天一次的預(yù)防性N8-GP（50 IU/kg）治療，能夠?qū)⒛瓿鲅示S持到每年1.18次的低水平。試驗(yàn)結(jié)果還顯示，該產(chǎn)品可作為治療和控制出血的有效急性療法，以及有效的圍手術(shù)期出血控制手段。同時(shí)，N8-GP還展示了良好的安全性和耐受性。
  
  研究人員還對使用N8-GP的血友病A患者進(jìn)行調(diào)研，觀察分析患者在轉(zhuǎn)換為該產(chǎn)品治療后的滿意度，并與先前治療進(jìn)行比較。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，相較于之前的治療，患者使用N8-GP后更滿意，主要原因是：輸注頻率減少、易儲(chǔ)存、止血療效佳、生活質(zhì)量提高?？傊?，血友病A患者可從N8-GP的治療中獲益。
  
  在中國，根據(jù)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)，諾和諾德已完成一項(xiàng)在中國血友病A經(jīng)治療患者中評估N8-GP治療和預(yù)防出血事件的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)的3期多中心、開放性試驗(yàn)（pathfinder10）。該試驗(yàn)主要指標(biāo)終點(diǎn)為出血事件數(shù)量，主要研究者為中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池教授。
  
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