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  RNAi治療阿爾茨海默?。篈lnylam發(fā)布臨床數(shù)據(jù)，快速持久減少毒蛋白產(chǎn)生
  
  2023-07-18 來(lái)源：生物世界
  
  
  
  近日，在阿姆斯特丹舉行的阿爾茨海默病協(xié)會(huì)國(guó)際會(huì)議上，Alnylam公司報(bào)告了其RNAi療法治療阿爾茨海默病的1期臨床試驗(yàn)的早期數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示，該RNAi療法（ALN-APP）迅速且持久減少了患者大腦中與疾病相關(guān)的生物標(biāo)志物淀粉樣蛋白前體蛋白（APP）的產(chǎn)生。
  
  這也是Alnylam發(fā)布向中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）遞送（鞘內(nèi)注射）的RNAi療法，這也代表了一種不同于單克隆抗體的治療阿爾茨海默病的新方法。今年7月6日，F(xiàn)DA全面批準(zhǔn)了阿爾茨海默病新藥lecanemab（商品名Leqembi），這是一款靶向β-淀粉樣蛋白（Aβ）的單克隆抗體藥物，是20年來(lái)一款獲得FDA完全批準(zhǔn)的阿爾茨海默病新藥。
  
  阿爾茨海默病是令醫(yī)藥公司棘手的疾病之一，許多制藥巨頭紛紛折戟。在這項(xiàng)研究中，Alnylam已經(jīng)在早期臨床試驗(yàn)的A部分招募了20名阿爾茨海默病患者，分為三個(gè)單劑量隊(duì)列。
  
  Alnylam公司表示，到目前為止，患者的耐受性良好，有輕度到中度的不良反應(yīng)。治療后的檢測(cè)顯示，患者腦脊液中淀粉樣蛋白前體蛋白（APP）水平“快速持續(xù)下降”。APP蛋白會(huì)導(dǎo)致大腦中β-淀粉樣蛋白（Aβ）的過(guò)量產(chǎn)生，從而導(dǎo)致淀粉樣蛋白斑塊堆積，這是阿爾茨海默病的病例標(biāo)志。而該RNA療法導(dǎo)致可溶性APPα和可溶性APPβ分別減少84%和90%，這種減少效果在給藥后持續(xù)了6個(gè)月。
  
  據(jù)悉，Alnylam將開(kāi)始該臨床試驗(yàn)的B部分，將招募更多阿爾茨海默病患者參加多劑量給藥的臨床試驗(yàn)。
  
  關(guān)于RNAi
  
  RNA干擾（RNAi），也叫作RNA沉默，是指由雙鏈RNA誘發(fā)的同源mRNA高效特異性降解的現(xiàn)象。1998年，Andrew Fire 和 Craig Mello 確定了RNAi的作用機(jī)制，僅僅8年后，他們二人就因此獲得了2006年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。
  
  RNAi技術(shù)的出現(xiàn)，為我們研究基因功能提供了非常強(qiáng)大的工具，通過(guò)人工合成簡(jiǎn)單的RNA片段，就能實(shí)現(xiàn)對(duì)特定基因的沉默。這使得RNAi技術(shù)在基礎(chǔ)科研領(lǐng)域得到了廣泛應(yīng)用。
  
  此后，科學(xué)家們和制藥企業(yè)一直希望利用RNAi技術(shù)來(lái)沉默有害基因，實(shí)現(xiàn)疾病治療的目的。尤其是在RNAi技術(shù)獲得諾貝爾獎(jiǎng)后，出現(xiàn)了一大批RNAi技術(shù)創(chuàng)業(yè)公司，許多制藥巨頭也紛紛投入RNAi新藥研發(fā)，但缺乏有效的遞送載體嚴(yán)重限制了RNAi療法的推進(jìn)。也導(dǎo)致相關(guān)公司紛紛放棄對(duì)RNAi療法的開(kāi)發(fā)。
  
  但Alnylam公司堅(jiān)持了下來(lái)，2018年8月，在RNAi技術(shù)獲得諾貝爾獎(jiǎng)的12年后，首款RNAi療法獲得FDA批準(zhǔn)上市，這款由Alnylam開(kāi)發(fā)的RNAi療法——Onpattro，獲批用于治療遺傳性淀粉樣變性成人患者第1階段或第1階段多發(fā)性神經(jīng)病。此后，Alnylam再接再厲，又陸續(xù)推出了4款RNAi療法。這幾款RNAi療法均靶向治療肝臟疾病。
  
  現(xiàn)在，RNAi領(lǐng)域重新熱鬧起來(lái)，許多生物技術(shù)初創(chuàng)公司在追趕Alnylam的同時(shí)，也在開(kāi)發(fā)新的RNA藥物，也越來(lái)越關(guān)注肝臟以外疾病，例如影響大腦和脊髓的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病。
  
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