帕金森病細(xì)胞療法成果顯著，有望阻止這一退行性疾病
在治療帕金森病方面，BlueRock 和 AskBio 公司的臨床候選療法有著巨大的潛力。雖然項(xiàng)目還處于臨床試驗(yàn)的早期階段，但我們會(huì)堅(jiān)定推動(dòng)突破性科學(xué)發(fā)展，期待為患者生活帶來(lái)顯著改善?！?/span>
當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月28日，行業(yè)媒體Fierce Biotech報(bào)道稱(chēng)，德國(guó)藥企拜耳（Bayer）子公司BlueRock Therapeutics（BlueRock）宣布，其研發(fā)的帕金森病細(xì)胞療法——Bemdaneprocel（BRT-DA01）的1期臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果。
試驗(yàn)表明，截至目前，在12名參與者中，Bemdaneprocel 均顯示了良好的耐受性，且沒(méi)有發(fā)生重大安全事件。此外，此次研究展示了干細(xì)胞移植的可行性，并顯示，細(xì)胞在腦內(nèi)植入后的存活時(shí)間可達(dá)1年。具體數(shù)據(jù)將于當(dāng)?shù)貢r(shí)間8月27日-31日，在2023年國(guó)際帕金森病與運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)（MDS）上公布。根據(jù)這些結(jié)果，Bemdaneprocel的2期臨床正在計(jì)劃中，并預(yù)計(jì)于2024年上半年開(kāi)始招募患者。
據(jù)報(bào)道，帕金森病是常見(jiàn)的神經(jīng)退行性運(yùn)動(dòng)障礙，影響全球超過(guò)1000萬(wàn)人，由大腦中的神經(jīng)細(xì)胞損傷引起的，臨床表現(xiàn)包括肌肉僵硬、痙攣等。而B(niǎo)emdaneprocel是一種在研細(xì)胞療法，其干細(xì)胞由多能干細(xì)胞（一種可以分化成多種不同細(xì)胞類(lèi)型的細(xì)胞，被認(rèn)為具有較高的可塑性和自我更新能力）衍生，并由可產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元組成，可通過(guò)手術(shù)植入帕金森病患者的大腦。當(dāng)這些細(xì)胞被移植后，它們有可能重建帕金森病患者腦內(nèi)受破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)功能。
BlueRock Therapeutics高級(jí)副總裁兼開(kāi)發(fā)主管Ahmed Enayetallah表示：“我們的使命是利用細(xì)胞療法的力量，恢復(fù)帕金森病患者失去的功能，并幫助他們重新掌控自己的生活。Bemdaneprocel的安全性、細(xì)胞存活和植入的早期證據(jù)令人鼓舞，這標(biāo)志著我們?yōu)榕两鹕』颊唛_(kāi)發(fā)潛在新療法邁出非常關(guān)鍵的一步。這些重要數(shù)據(jù)為啟動(dòng)下一階段研究提供了強(qiáng)有力的依據(jù)。我們期待推進(jìn)這一臨床計(jì)劃?！?/span>
2021年6月8日，拜耳公司宣布，旗下BlueRock公司在1期臨床試驗(yàn)中，成功地將多能干細(xì)胞生成的多巴胺能神經(jīng)元療法DA01首次移植給一名帕金森病患者。1期研究的主要目標(biāo)是評(píng)估DA01細(xì)胞移植后一年期的安全性與耐受性。該研究的次要目標(biāo)是分別評(píng)估移植一年期后，移植細(xì)胞存活與運(yùn)動(dòng)的情況，以及兩年期后，該療法的持續(xù)安全性和耐受性，以及干細(xì)胞移植的可行性。
目前拜耳旗下共有兩款針對(duì)帕金森的基因治療管線。早在2016年，拜耳就已計(jì)劃在此領(lǐng)域有所耕耘。他們與風(fēng)險(xiǎn)投資公司Versant Ventures合作，進(jìn)行了2.25億美元的A輪融資，三年后支付2.4億美元收購(gòu)了生物科技公司BlueRock。2020年，拜耳宣布以40億美元收購(gòu)專(zhuān)注于基因療法的生物醫(yī)藥公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio），根據(jù)協(xié)議條款，拜耳將支付 20 億美元的預(yù)付款。2021年，AskBio宣布，正在推進(jìn)一項(xiàng)基因療法項(xiàng)目，旨在提供針對(duì)帕金森病的先進(jìn)治療方法。目前，該試驗(yàn)還處在1期臨床研究階段（NCT04167540）。
拜耳細(xì)胞與基因治療全球負(fù)責(zé)人 Wolfram Carius 表示：“在治療帕金森病方面，BlueRock 和 AskBio 公司的臨床候選療法有著巨大的潛力。我們有可能阻止并逆轉(zhuǎn)這種退行性疾病，雖然項(xiàng)目還處于臨床試驗(yàn)的早期階段，但我們會(huì)堅(jiān)定推動(dòng)突破性科學(xué)發(fā)展，期待為患者生活帶來(lái)顯著改善?！?/span>
據(jù)報(bào)道，拜耳2022年的制藥業(yè)務(wù)銷(xiāo)售額為193億歐元，其中占首位的是抗凝血藥物Xarelto（利伐沙班），銷(xiāo)售額45億歐元，在銷(xiāo)售額排名前十的藥物中，鮮有基因療法的身影。拜耳研發(fā)主管Christian Rommel在接受BioSpace的采訪時(shí)表示：“我們需要一些財(cái)政資源來(lái)保持創(chuàng)新，雖然研究細(xì)胞和基因治療風(fēng)險(xiǎn)較高，但回報(bào)前景非常可觀。”
2023年2月，拜耳宣布任命瑞士藥企羅氏制藥（Roche）前負(fù)責(zé)人比爾·安德森（Bill Anderson）為拜耳下一任首席執(zhí)行官，自2023年6月1日起生效。據(jù)《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》報(bào)道，拜耳前負(fù)責(zé)人維爾納·鮑曼（Werner Baumann）在2018年以630億美元收購(gòu)美國(guó)跨國(guó)農(nóng)業(yè)公司孟山都（Monsanto），但后期孟山都公司被人起訴生產(chǎn)了一種含有致癌物質(zhì)——草甘膦的除草劑，拜耳為了結(jié)此事，向10.9萬(wàn)名原告支付了95億美元和解金，并為其余原告另留出64億美元。
《經(jīng)濟(jì)學(xué)人》報(bào)道稱(chēng)，未來(lái)十年，董事會(huì)希望比爾·安德森能帶領(lǐng)公司在世界較大的藥物市場(chǎng)——美國(guó)，不斷深耕，實(shí)現(xiàn)銷(xiāo)量翻一番的目標(biāo)，同時(shí)推出新的治療方法來(lái)取代像Xarelto這樣的暢銷(xiāo)藥物。
拜耳官網(wǎng)寫(xiě)道：“細(xì)胞和基因治療將成為抗擊疾病的下一個(gè)里程碑，它會(huì)改變我們戰(zhàn)勝疾病的方式。到目前為止，這個(gè)新醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的較大進(jìn)步是在腫瘤治療。而未來(lái)非常令人興奮——細(xì)胞和基因治療可能會(huì)催生更具針對(duì)性的個(gè)性化治療，這也可能意味著我們找到了一種方法來(lái)終結(jié)我們?cè)?jīng)認(rèn)為無(wú)法治愈的疾病。”
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