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  血友病基因療法獲FDA優(yōu)先審評資格，有望8月獲批
  
  2020-02-21 來源：藥明康德
  
  
  
  21日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，美國FDA接受了該公司為治療A型血友病的基因療法valoctocogene roxaparvovec遞交的生物制品許可申請（BLA）。FDA同時授予這一申請優(yōu)先審評資格，預計在今年8月21日前做出回復。如果獲批，這將是美國批準的治療血友病的首款基因療法。
  
  A型血友病患者由于編碼凝血因子VIII（Factor VIII）的基因出現(xiàn)變異，導致體內(nèi)因子VIII水平不足。對他們來說，輕微的受傷可能導致疼痛和危及生命的出血。嚴重血友病患者通常肌肉和關(guān)節(jié)會出現(xiàn)自發(fā)流血，可能造成長久性關(guān)節(jié)損傷。目前，治療嚴重A型血友病的標準療法為預防性靜脈注射因子VIII?；颊卟坏恐苄枰邮苤委?-3次，而且即便接受治療，仍然可能出現(xiàn)出血事件，對他們的生活質(zhì)量產(chǎn)生重大影響。
  
  Valoctocogene roxaparvovec是一種使用AAV5病毒載體遞送表達因子VIII的轉(zhuǎn)基因的基因療法。它的優(yōu)勢在于患者可能只需要接受一次治療，肝細胞就可以持續(xù)表達因子VIII，從而不再需要長期接受預防性凝血因子注射。該療法已經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認定和歐盟授予的PRIME藥品認定，以及EMA和FDA授予的孤兒藥資格。
  
  這一申請是基于正在進行的3期臨床試驗的中期數(shù)據(jù)分析，以及1/2期臨床試驗的3年療效數(shù)據(jù)。在國際血栓和止血學會2019年會（ISTH2019）上公布的數(shù)據(jù)顯示，在1/2期臨床試驗中接受一次劑量為6e13 vg/kg的基因療法治療的患者，在接受治療后第三年，年出血率（ABR）和使用因子VIII的需求繼續(xù)得到控制。在接受治療的3年過程中，ABR和因子VIII使用率都平均下降96%。患者不再需要預防性因子VIII注射。
  
  ▲接受不同劑量基因療法治療的A型血友病患者ABR數(shù)據(jù)（圖片來源：BioMarin官網(wǎng)）
  
  “FDA接受這一申請并授予其優(yōu)先審評資格，對于基因療法領(lǐng)域和血友病患者群體來說，都是一個重要的里程碑，”BioMarin全球研發(fā)總裁Hank Fuchs博士說：“數(shù)十年的科學研究讓今天的成功成為可能。我們期待與FDA合作，將這一突破性療法帶給A型血友病患者?！?/span>
  
  參考資料：
  
  [1] BioMarin's Biologics License Application for Valoctocogene Roxaparvovec Accepted for Priority Review by FDA with Review Action Date of August 21, 2020. Retrieved February 20, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarins-biologics-license-application-for-valoctocogene-roxaparvovec-accepted-for-priority-review-by-fda-with-review-action-date-of-august-21-2020-301008771.html
  
  注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。
  
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