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  針對(duì)5歲以下兒童軟骨發(fā)育不全，伏索利肽新適應(yīng)癥獲FDA受理
  
  2023-03-09 來(lái)源：醫(yī)藥魔方Info
  
  3月7日，BioMarin宣布，伏索利肽（Voxzogo）用于治療5歲以下具有開(kāi)放性骨骺的軟骨發(fā)育不全兒童患者的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA）獲FDA受理，PDUFA日期定為2023年10月21日。
  
  軟骨發(fā)育不全是一種由于成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3（FGFR3）基因異常導(dǎo)致的發(fā)育異常的常染色體顯性遺傳病，是常見(jiàn)的一種人類侏儒癥，其全球發(fā)病率約為1/25000。FGFR3是骨骼生長(zhǎng)的負(fù)調(diào)節(jié)因子，其基因異常會(huì)導(dǎo)致軟骨內(nèi)骨化缺陷，進(jìn)而導(dǎo)致患者身材矮小和長(zhǎng)骨、脊柱、面部和顱底結(jié)構(gòu)紊亂。
  
  伏索利肽是BioMarin開(kāi)發(fā)的一種C型利鈉肽（CNP, C-type natriuretic peptide）類似物，于2021年8月首次在歐盟獲批上市，用于治療2歲以上骨生長(zhǎng)板未閉合（開(kāi)放性骨骺）的軟骨發(fā)育不全兒童患者。伏索利肽也是一款獲批用于治療具有開(kāi)放性骨骺的軟骨發(fā)育不全兒童的藥物。公開(kāi)財(cái)報(bào)顯示，伏索利肽2022年銷售額為1.69億美元，BioMarin預(yù)計(jì)該產(chǎn)品2023年收入將達(dá)到3.30-3.80億美元。
  
  來(lái)源：BioMarin 2022年財(cái)報(bào)
  
  此次sNDA主要是基于一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)（NCT03583697）的積極結(jié)果。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)，共納入了75例0-5歲嬰幼兒患者，旨在評(píng)估伏索利肽（15μg/kg，皮下注射，每日1次）的有效性和安全性。研究的主要終點(diǎn)為第52周患者身高z分?jǐn)?shù)相對(duì)于基線的變化。
  
  結(jié)果表明，在總體人群（包括哨兵受試者，即試驗(yàn)開(kāi)始時(shí)接受開(kāi)放標(biāo)簽伏索利肽治療的受試者）中，與安慰劑組相比，伏索利肽組患者的身高z分?jǐn)?shù)增加了0.30，年生長(zhǎng)速度（AGV）增加了0.92cm/年（95% CI：0.24-1.59）。不過(guò)，BioMarin并未公布不包括哨兵受試者的人群療效數(shù)據(jù)。此外，伏索利肽并未影響患者的上半身下半身比例。安全性方面，伏索利肽在該研究中的安全性與既往研究一致。
  
  BioMarin全球研發(fā)總裁Hank Fuchs醫(yī)學(xué)博士說(shuō)：“很高興FDA受理了這項(xiàng)sNDA，我們正在與該機(jī)構(gòu)密切合作以促進(jìn)其及時(shí)完成審查。目前美國(guó)還沒(méi)有針對(duì)5歲以下兒童軟骨發(fā)育不全的藥物獲得批準(zhǔn)，這一批準(zhǔn)可能會(huì)將伏索利肽的適用范圍擴(kuò)大至所有生長(zhǎng)板未閉合的軟骨發(fā)育不全兒童。”
  
  目前全球僅7款軟骨發(fā)育不全藥物進(jìn)入臨床階段，而伏索利肽是其中一款上市產(chǎn)品。其中，聯(lián)拓生物引進(jìn)的infigratinib（FGFR抑制劑）已進(jìn)入III期臨床階段，維昇藥業(yè)引進(jìn)的TransCon CNP（CNP類似物）處于II/III期臨床階段。賽諾菲亦在軟骨發(fā)育不全領(lǐng)域有所布局，抗FGFR3單抗SAR442501正在開(kāi)展I期臨床。
  
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