五月婷婷久久婷午夜福利澡人人,亚洲综合狼人人妻偷摄aV

- 按科技分類
  
  蘇庇醫(yī)藥罕見病新藥「尼替西農(nóng)」在中國獲批
  
  2023-02-21 來源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  今日（2月20日），中國國家藥監(jiān)局（NMPA）發(fā)布的藥品批準(zhǔn)證明文件顯示，蘇庇醫(yī)藥申報的尼替西農(nóng)原研藥已在中國獲批上市。公開資料顯示，尼替西農(nóng)由Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）公司開發(fā)，是國際上治療1型酪氨酸血癥（HT-1）的藥物。該藥本次獲批了口服混懸液和膠囊兩個劑型，用于治療成人和兒科患者的1型遺傳性酪氨酸血癥。
  
  截圖來源：NMPA官網(wǎng)
  
  1型酪氨酸血癥是一種常染色體隱性遺傳的罕見病，由15號染色體基因缺陷導(dǎo)致，以進展性肝衰竭、肝細胞癌危險增大、凝血病、痛性神經(jīng)危象、和腎小管功能障礙導(dǎo)致佝僂病為特征。大多數(shù)兒童病人在6個月前出現(xiàn)急性型病癥，在1歲內(nèi)表現(xiàn)出急性肝衰竭、反復(fù)出血和死亡危險較高等癥狀。亞急性型兒童在6～12個月內(nèi)出現(xiàn)癥狀。在中國，該病已于2018年被納入《罕見病目錄》。
  
  據(jù)悉，尼替西農(nóng)是一種4-羥苯丙酮酸雙氧酶競爭性抑制劑，該酶在酪氨酸分解代謝途徑中可上調(diào)延延胡索酰乙酰乙酸酶（FAH）。通過抑制1型酪氨酸血癥患者酪氨酸的正常代謝，該藥可預(yù)防代謝中間體馬來酰乙酰乙酸鹽和延胡索酰乙酰乙酸鹽的累積。在1型酪氨酸血癥患者中，這些代謝中間體會轉(zhuǎn)化為毒性代謝物，造成肝腎毒性。
  
  2020年12月，蘇庇醫(yī)藥申報的尼替西農(nóng)口服混懸液和尼替西農(nóng)膠囊的上市申請獲中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理，并被納入優(yōu)先審評。根據(jù)優(yōu)先審評公示信息，該藥本次申請的適應(yīng)癥為：結(jié)合酪氨酸和苯丙氨酸飲食限制，用于治療成人和兒科患者（任何年齡階段）的遺傳性酪氨酸血癥1型。
  
  本次蘇庇醫(yī)藥的尼替西農(nóng)膠囊和尼替西農(nóng)口服混懸液的獲批意味著，中國1型酪氨酸血癥患者將迎來更多的治療選擇。
  
  聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com

自慰群交第一页女|日本不卡在线优物视频|久久夜色精品国产亚洲AV老牛|538国产精品视频

醫(yī)療保險公司

推薦名醫(yī)