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  可穿過血腦屏障！罕見病新藥在中國啟動3期臨床
  
  2023-02-16 來源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，一款名為SLS-005的新藥啟動了一項國際多中心3期臨床試驗（含中國），以評估其治療成人脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)3型（SCA3）的安全性和療效。公開資料顯示，SLS-005是Seelos Therapeutics公司在研的一種可穿過血腦屏障的低分子量二糖，此前曾獲美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予多個孤兒藥資格。
  
  成人脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)3型（SCA3）是一種罕見病。該病是由于AXTN3基因編碼序列中CAG三核苷酸重復(fù)數(shù)異常擴(kuò)增，從而導(dǎo)致相應(yīng)編碼蛋白近羧基端多聚谷氨酰胺鏈異常增多所致。SCA3主要臨床表現(xiàn)為小腦性共濟(jì)失調(diào)，包括醉漢步態(tài)、動作笨拙、吟詩樣語言、眼震、復(fù)視，以及帕金森綜合征、肌張力障礙、強(qiáng)直等?；颊咄ǔＴ谄鸩?0～15年后喪失行走能力，長期吞咽困難致營養(yǎng)不良或誤吸是導(dǎo)致患者死亡的主要原因。
  
  據(jù)Seelos Therapeutics公開資料介紹，SLS-005（trehalose，海藻糖）是一種低分子量二糖（0.342 kDa），可穿過血腦屏障，穩(wěn)定蛋白質(zhì)，并可通過激活轉(zhuǎn)錄因子EB激活自噬，從而保護(hù)細(xì)胞不受病理的影響。
  
  2022年12月，SLS-005在中國獲批臨床，擬開發(fā)用于治療成人脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)3型（SCA3）。根據(jù)中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，Seelos Therapeutics本次啟動的是一項雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照3期試驗，主要目的是確定SLS-005 0.75 g/kg治療成人SCA3的療效，次要目的是確定SLS-005治療成人SCA3的安全性和耐受性。該試驗將在全球28個研究中心開展，計劃在全球入組245人，中國入組50人。該試驗中國主要研究者為中南大學(xué)湘雅醫(yī)院主任醫(yī)師江泓教授。
  
  在海外，SLS-005曾獲FDA和EMA授予多個孤兒藥資格，適應(yīng)癥包括SCA3、Sanfilippo綜合征（黏多糖貯積癥Ⅲ型）、肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）和眼咽型肌營養(yǎng)不良等。目前，SLS-005正在開展治療多個適應(yīng)癥的2/3期臨床研究。
  
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