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  2023年這10多款罕見病新藥有望在中國獲批
  
  2023-01-28 來源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  春節(jié)如晤，兔年多福。近年來，中國罕見病患者的用藥需求受到廣泛關注。尤其在一系列鼓勵罕見病藥物開發(fā)的政策出臺后，一批罕見病新藥加速來到中國。在剛過去不久的2022年，就有多款罕見病新藥已在中國獲批上市，為β地中海貧血、“漸凍人癥”等患者帶來了新治療選擇和希望。在嶄新的一年里，又有哪些罕見病新藥有望來到患者手中呢？本文結合公開資料篩選了11款有望于2023年在中國獲批的罕見病新藥，看看它們有望惠及哪些患者（按CDE受理日期先后排序）。
  
  Mirum公司/北海康成：馬昔巴特口服液
  
  作用機制：ASBT抑制劑
  
  適應癥：Alagille綜合征
  
  馬昔巴特口服液是Mirum Pharmaceuticals公司開發(fā)的一款口服選擇性頂端鈉依賴性膽汁酸轉運蛋白（ASBT）抑制劑，北海康成獲得其在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)針對Alagille綜合征等適應癥的獨家授權。2021年，該藥獲得美國FDA批準，用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。2022年1月，馬昔巴特口服液的新藥上市申請獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理，隨后又被納入優(yōu)先審評，擬用于1歲及以上Alagille綜合征患者膽汁淤積性瘙癢。
  
  Alagille綜合征是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病。該病的體征和癥狀通常始于嬰兒期，患者會出現(xiàn)嚴重的瘙癢、黃疸、生長緩慢或無法生長，以及肝功能的逐漸喪失。此前，馬昔巴特口服液已在關鍵性2b期臨床試驗ICONIC中獲得積極結果，接受其治療的Alagille綜合征患者血清膽汁酸水平較基線時顯著下降，且患者瘙癢顯著下降并且維持4年。
  
  Recordati Rare Diseases：卡谷氨酸分散片
  
  作用機制：CPS-1激活劑
  
  適應癥：由NAGS缺乏癥等引起的高氨血癥
  
  卡谷氨酸分散片是Recordati Rare Diseases公司開發(fā)的一款罕見病治療產品，它通過激活氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS-1）改善或恢復尿素循環(huán)的功能，并促進氨解毒和尿素生成。此前，卡谷氨酸分散片已被FDA批準用于N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏癥引起的高氨血癥患者，以及作為丙酸血癥或甲基丙二酸血癥所致急性高氨血癥的輔助標準治療方案。2022年3月，卡谷氨酸分散片的新藥上市申請獲得CDE受理，隨后又被納入優(yōu)先審評，擬用于治療成人及兒童患者由NAGS原發(fā)性缺乏癥、異戊酸血癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥引起的高氨血癥。
  
  NAGS缺乏癥是一種極為罕見、持續(xù)終生并可危及生命的代謝疾病，表現(xiàn)為血氨濃度升高，并進而引發(fā)永久性、不可逆的中樞神經系統(tǒng)損害。據文獻報道，卡谷氨酸分散片在治療NAGS缺乏癥所致的高氨血癥時表現(xiàn)出較好的藥理活性，患者在用藥24h內血氨水平開始降低，并在3天內降至標準水平。
  
  阿斯利康/默沙東：司美替尼
  
  作用機制：MEK抑制劑
  
  適應癥：1型神經纖維瘤病
  
  司美替尼是由阿斯利康（AstraZeneca）和默沙東（MSD）公司共同開發(fā)的一款MEK抑制劑，它能夠選擇性地抑制MEK1和MEK2，從而讓失調的信號通路恢復正常，進而緩解兒童1型神經纖維瘤?。∟F1）患者的病情。2020年，司美替尼獲FDA批準上市，用于治療2歲及2歲以上攜帶叢狀神經纖維瘤的NF1兒童患者。2022年6月，司美替尼的新藥上市申請獲得CDE受理，隨后又被納入優(yōu)先審評，擬用于3歲及以上伴有癥狀和無法手術的叢狀神經纖維瘤的NF1兒科患者的治療。
  
  NF1是一種罕見、不可治愈的遺傳性疾病，由合成神經纖維瘤蛋白的NF1基因發(fā)生突變引起，這種基因突變可擾亂RAS/MAPK信號通路（RAS-RAF-MEK-ERK），進而導致腫瘤的生長。一項在美國國家癌癥研究所開展的臨床試驗結果顯示，司美替尼的治療使攜帶無法通過手術治療的叢狀神經纖維瘤的NF1兒童患者的總緩解率（ORR）達到66%，所有患者均為部分緩解。在這些患者中，82%的患者緩解持續(xù)時間達到了12個月或更長。
  
  武田：注射用susoctocog alfa
  
  作用機制：重組抗血友病因子
  
  適應癥：獲得性血友病A
  
  注射用susoctocog alfa是武田（Takeda）在研的一款重組抗血友病因子（豬序列）。它與人序列凝血因子Ⅷ結構相似、序列同源，且不易受到抗人FⅧ自身抗體的滅活，可以替代人FⅧ發(fā)揮明顯的止血作用。根據武田早前發(fā)布的新聞稿，注射用susoctocog alfa是一個獲得美國FDA及歐洲藥品管理局（EMA）批準用于獲得性血友病A的重組豬FⅧ藥物。2022年6月，該產品的新藥上市申請獲得CDE受理，隨后又被納入優(yōu)先審評，擬用于獲得性血友病A成人患者按需治療和出血事件的控制。
  
  獲得性血友病A是一種獲得性出血性疾病，由循環(huán)血中出現(xiàn)抗凝血因子Ⅷ自身抗體導致FⅧ活性降低。該病具有罕見、突發(fā)的特點，且出血表現(xiàn)具有異質性。在一項前瞻性2/3期多中心臨床試驗中，共入組的28位獲得性血友病A患者在注射用susoctocog alfa給藥后24小時，均出現(xiàn)療效可評估的反應（出血停止或減少）。
  
  武田：注射用teduglutide
  
  作用機制：GLP-2類似物
  
  適應癥：短腸綜合征
  
  注射用teduglutide是武田在研的一款人胰高血糖素樣肽2（GLP-2）類似物，通過增加小腸絨毛的長度和隱窩的深度來提高腸道的吸收能力。在海外，teduglutide已在美國、歐盟及日本部分國家和地區(qū)作為孤兒藥獲批，用于治療短腸綜合征成人及兒童患者。2022年6月，teduglutide的新藥上市申請獲得CDE受理。
  
  短腸綜合征是由于失去功能性小腸的一種罕見的衰弱型疾病。該病可能導致腸衰竭，即腸功能降低至人體營養(yǎng)素、水和電解質吸收所需的至小值，患者生活品質與預期壽命會嚴重受到影響。在成人和兒童短腸綜合征患者中進行的藥效學研究表明，teduglutide能夠改善腸道吸收的液體水平。
  
  argenx公司/再鼎醫(yī)藥：艾加莫德α注射液
  
  作用機制：FcRn拮抗劑
  
  適應癥：全身型重癥肌無力
  
  艾加莫德α注射液（efgartigimod）是argenx公司開發(fā)的一款FcRn拮抗劑，再鼎醫(yī)藥擁有該藥在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權利。它可通過阻斷FcRn降低IgG抗體表達水平，進而治療多種已知由致病IgG抗體驅動導致的自身免疫性疾病。根據再鼎醫(yī)藥早前新聞稿介紹，艾加莫德α注射液是一個在美國和日本獲批用于成人全身型重癥肌無力治療的FcRn拮抗劑，并已成功落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)。2022年7月，艾加莫德α注射液的新藥上市申請獲得CDE受理，用于治療全身型重癥肌無力患者。
  
  全身型重癥肌無力（gMG）是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，已被納入中國《罕見病目錄》。該病常常會導致人體衰弱和可能危及生命的肌無力，可能影響全身骨骼肌，進而導致虛弱和早期疲勞。此前，艾加莫德α注射液已在關鍵性3期ADAPT研究中達到了主要終點，68%接受治療的gMG患者獲得緩解，安慰劑組這一數值僅為30%。
  
  賽諾菲：注射用艾夫糖苷酶α
  
  作用機制：酶替代療法
  
  適應癥：龐貝病
  
  注射用艾夫糖苷酶α是賽諾菲（Sanofi）開發(fā)的一種在研酶替代療法，能夠特異性靶向細胞攝取的關鍵途徑甘露糖-6-磷酸（M6P）受體。2021年8月，該產品在美國獲批用于治療1歲及以上的晚發(fā)性龐貝病患者。2022年7月，注射用艾夫糖苷酶α的新藥上市申請獲得CDE受理，隨后被納入優(yōu)先審評，擬用于龐貝病患者的長期酶替代治療。
  
  龐貝病（又稱Ⅱ型糖原累積?。┦怯扇苊阁w中的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遺傳缺陷或功能障礙引起的一種疾病，已被納入中國《罕見病目錄》。研究顯示，將GAA酶轉運到細胞內溶酶體的關鍵途徑就是M6P受體。此前，注射用艾夫糖苷酶α已在關鍵性3期臨床試驗COMET中獲得積極結果，證實其可為龐貝病患者提供步行距離和呼吸功能指標的改善。
  
  羅氏：珂羅利單抗注射液
  
  作用機制：新一代C5補體抑制劑
  
  適應癥：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥
  
  珂羅利單抗注射液是一種新一代C5補體抑制劑，可以阻斷補體C5裂解為C5a和C5b，抑制補體活化。此前，該藥用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的適應癥已在中國被納入突破性治療品種和優(yōu)先審評。2022年8月，羅氏宣布珂羅利單抗治療PNH的新藥上市申請已獲得CDE受理。羅氏曾在新聞稿表示，這款創(chuàng)新藥有望以中國作為全球首發(fā)。
  
  PNH是一種危及生命的綜合征，會突然出現(xiàn)血尿、貧血和血栓形成。抑制補體C5是具有顯著臨床癥狀的PNH患者的治療標準。此前，珂羅利單抗已在一項針對既往未經補體抑制劑療法的中國PNH患者的3期COMMODORE 3研究中取得陽性結果。結果顯示，試驗測定的溶血控制的平均比例和避免輸血的患者比例均達到共同主要終點。
  
  Sobi公司：安納白介素注射液（預充式）
  
  作用機制：IL-1受體拮抗劑
  
  適應癥：家族性地中海熱
  
  根據Swedish Orphan Biovitrum AB（簡稱Sobi公司）官網，安納白介素是一種白細胞介素1（IL-1）受體拮抗劑，它能通過與多種組織和器官中表達的IL-1的1型受體結合，阻斷IL-1的生物活性。此前，該藥已經在海外獲批治療冷吡啉相關周期性綜合征、類風濕關節(jié)炎、家族性地中海熱、白介素-1受體拮抗劑缺乏癥（DIRA）、斯蒂爾病等適應癥。
  
  2022年7月，安納白介素注射液（預充式）的上市申請獲得CDE受理。該申請還被納入優(yōu)先審評，擬用于治療成人、青少年、兒童和8個月及以上嬰幼兒患者的自身炎癥性周期性發(fā)熱綜合征（治療家族性地中海熱）。家族性地中海熱是一種常染色體隱性遺傳病，已被納入中國《罕見病目錄》。該病臨床以反復發(fā)作的短暫的炎性反應和漿膜炎為主要表現(xiàn)，也可能以淀粉樣變?yōu)槭装l(fā)癥狀。
  
  Orphalan公司：四鹽酸曲恩汀薄膜衣片
  
  作用機制：銅離子絡合劑
  
  適應癥：Wilson病
  
  曲恩汀是一款銅離子絡合劑，它的作用類似青霉胺，可以促使銅通過腎臟排泄出體外。2022年5月，Orphalan公司宣布，其在研的一種四鹽酸鹽曲恩汀（英文商品名：Cuvrior）已獲得美國FDA批準，用于治療脫銅且對青霉胺耐受的穩(wěn)定Wilson病成年患者。同年9月，這款產品的新藥上市申請獲得CDE受理，隨后被納入優(yōu)先審評，擬用于治療不耐受D-青霉胺治療的成人、青少年和≥5歲兒童的Wilson病。
  
  Wilson?。ㄍ栠d病，又稱肝豆狀核變性）是一種罕見的慢性遺傳病，因肝臟銅轉運受損而可能威脅生命，已被納入中國《罕見病目錄》。Orphalan公司曾在新聞稿表示，其四鹽酸鹽曲恩汀代表了一種耐受性良好且有效的青霉胺替代產品。該產品已在一項名為CHELATE的全球3期試驗中達到主要療效終點，證明了試驗組第36周的平均血清非銅藍蛋白銅（NCC）水平不劣于青霉胺組。
  
  維健醫(yī)藥：苯丁酸甘油酯口服液
  
  作用機制：氮結合劑
  
  適應癥：尿素循環(huán)障礙
  
  苯丁酸甘油酯屬于一種氮結合劑，可以幫助處理患者體內的氨。2020年12月，維健醫(yī)藥與Immedica Pharma簽署協(xié)議，從而獲得苯丁酸甘油酯口服液在大中華區(qū)、韓國、新加坡等國家和地區(qū)的獨家商業(yè)化權益。2022年8月，這款苯丁酸甘油酯口服液的免中國上市前臨床研究申請上市獲得CDE受理，隨后又被納入優(yōu)先審評，適用于不能通過限制蛋白質的攝入或單純補充氨基酸控制的尿素循環(huán)障礙（UCDs）患者的長期治療。
  
  UCDs是一種罕見的遺傳代謝性疾病，主要表現(xiàn)為新生兒期或之后出現(xiàn)的高氨血癥。該病因參與尿素循環(huán)的酶或轉運體出現(xiàn)功能缺失或異常，導致循環(huán)中氨或谷氨酰胺水平升高，這可能會造成患者發(fā)生高氨危象。根據維健醫(yī)藥新聞稿，苯丁酸甘油酯口服液是一種適用于所有年齡段UCDs患者的藥物，它能降低血液中的氨含量，以降低神經系統(tǒng)風險。
  
  除了上述產品，還有許多創(chuàng)新藥也有望于2023年在中國獲批上市。限于篇幅，本文不再一一介紹。希望這些創(chuàng)新療法早日在中國獲批，為包括罕見病在內更多患者帶來新的治療選擇！
  
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