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  CRISPR基因編輯有望“功能性治愈”遺傳性血管性水腫
  
  2022-11-15 來源：醫(yī)藥魔方
  
  
  
  遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的遺傳性疾病，其特征為身體各器官和組織發(fā)生嚴重、反復和不可預測的炎癥發(fā)作，可導致疼痛、衰弱和危及生命。據(jù)估計，每5萬人中就有1人受此疾病影響，目前治療選擇通常包括終身治療，患者可能需要每周兩次靜脈 (IV) 或皮下 (SC) 給藥，或每天口服給藥，以確保持續(xù)抑制疾病控制通路。盡管長期用藥，仍會面臨疾病突然發(fā)作風險。
  
  基因編輯明星公司Intellia Therapeutics在近日召開的美國過敏、哮喘和免疫學學院 (ACAAI) 2022年年度科學會議上公布了其第2款CRISPR基因編輯療法NTLA-2002治療遺傳性血管水腫（HAE）的I/II期臨床研究的新數(shù)據(jù)。中期數(shù)據(jù)初步顯示，NTLA-2002能夠?qū)z傳性血管性水腫（HAE）實現(xiàn)“功能性治愈”。
  
  此次數(shù)據(jù)來自一項劑量遞增的I期臨床研究，共有10例HAE成人患者接受治療，數(shù)據(jù)截止日期為2022年9月28日。這10例受試者分別通過單次靜脈輸注單劑量NTLA-2002 25mg（n=3）、50mg（n=4）和75mg（n=3）治療，并測量血漿激肽釋放酶蛋白基線值的變化。
  
  結果顯示，25mg和75mg劑量隊列中的所有患者均已在持續(xù)隨訪中達到初始觀察期的終點。其中25mg劑量組在第1周至第16周平均HAE發(fā)病率降低了91%，在第1周至第16周平均HAE發(fā)病率降低了89%，并且在單次給藥后5.5～10.6個月無進展。
  
  NTLA-2002通過脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送在肝臟特異性關閉KLKB1基因的表達的CRISPR-Cas9 基因編輯系統(tǒng)，從而降低激肽釋放酶的水平，以達到治愈疾病的目的。
  
  Intellia Therapeutics由CRISPR技術創(chuàng)造者Jennifer Doudna創(chuàng)辦。Intellia總裁兼CEO約翰·倫納德（John Leonard）表示：“現(xiàn)有早期數(shù)據(jù)表明，接受一次CRISPR基因治療可實現(xiàn)功能性治愈目標?！?/span>
  
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