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  美國FDA授予Imcivree突破性療法認(rèn)定：治療下丘腦性肥胖！
  
  2022-11-08 來源：生物谷
  
  
  
  Imcivree是一種黑皮質(zhì)素-4受體（MC4R）激動(dòng)劑，這是一種首創(chuàng)（first-in-class）的精準(zhǔn)藥物，旨在直接解決MC4R通路受損所致肥胖癥的根本原因。
  
  Rhythm Pharmaceuticals是一家專注于開發(fā)和商業(yè)化治療罕見肥胖遺傳性疾病的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Imcivree（setmelanotide）突破性療法認(rèn)定（BTD）：用于治療下丘腦性肥胖（hypothalamic obesity）。Imcivree是一種黑皮質(zhì)素-4受體（MC4R）激動(dòng)劑，這是一種首創(chuàng)（first-in-class）的精準(zhǔn)藥物，旨在直接解決MC4R通路受損所致肥胖癥的根本原因。
  
  BTD是FDA于2012年創(chuàng)建的一個(gè)新藥評審?fù)ǖ溃荚诩涌扉_發(fā)及審查用于治療嚴(yán)重或威及生命的疾病、并且有初步臨床證據(jù)表明與現(xiàn)有治療藥物相比能夠?qū)嵸|(zhì)性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發(fā)時(shí)能得到包括FDA高層官員在內(nèi)的更加密切的指導(dǎo)，在審查時(shí)有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查和潛在優(yōu)先審查，以保障在較短時(shí)間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。
  
  下丘腦性肥胖是一種罕見的后天性極端肥胖癥，發(fā)生在大腦下丘腦區(qū)域受損后，包括MC4R通路，該通路負(fù)責(zé)控制饑餓和體重調(diào)節(jié)等生理功能。該病常見于顱咽管瘤、星形細(xì)胞瘤或其他罕見腦腫瘤的生長或手術(shù)切除。腫瘤切除后的前6至12個(gè)月，患者體重快速增加，能量消耗減少，饑餓感增加，終發(fā)展為嚴(yán)重肥胖。Rhythm公司估計(jì)，美國約有5000-10000名獲得性下丘腦性肥胖患者，每年約有500例新病例。
  
  FDA授予setmelanotide BTD，基于一項(xiàng)2期16周臨床研究的結(jié)果。該研究的陽性中期結(jié)果于2022年7月公布，初步數(shù)據(jù)顯示：接受setmelanotide治療16周時(shí)，所有11名可評估患者BMI下降＞5%，BMI平均下降17.2%。
  
  Rhythm總裁兼執(zhí)行官David Meeker表示：“突破性療法認(rèn)定標(biāo)志著我們在努力盡快推進(jìn)setmelanotide治療下丘腦性肥胖方面邁出了有意義的一步，這反映了我們2期研究中期數(shù)據(jù)的強(qiáng)度，以及對一種新療法的重大醫(yī)療需求，這種新療法有潛力改變對這種罕見的后天性肥胖癥患者的護(hù)理。我們期待著在2023年初啟動(dòng)一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)，評估setmelanotide在治療下丘腦性肥胖方面的作用?！?/span>
  
  setmelanotide作用機(jī)制
  
  黑皮質(zhì)素-4受體（MC4R）是機(jī)體獨(dú)立調(diào)節(jié)能量消耗和食欲的關(guān)鍵生物學(xué)通路的一部分。功能性MC4R通路能夠平衡機(jī)體的能量攝入和能量消耗，幫助保持穩(wěn)定的體重。在病理或疾病狀態(tài)下，參與MC4R通路功能的基因的變異可導(dǎo)致MC4R通路激活受損，這可能導(dǎo)致極度饑餓（食欲過盛）和早發(fā)性嚴(yán)重肥胖，這是罕見肥胖遺傳病的特征。
  
  Imcivree的活性藥物成分為setmelanotide，這是一款首創(chuàng)、寡肽類MC4R激動(dòng)劑，通過模擬天然激動(dòng)劑MSH（黑素細(xì)胞刺激激素），來激活MC4R通路。目前，setmelanotide正被開發(fā)作為一種靶向療法，恢復(fù)受損MC4R通路的功能，重新建立患者的能量消耗和食欲控制，減少饑餓感、降低體重。
  
  在美國和歐盟，Imcivree分別于2020年11月、2021年7月獲得批準(zhǔn)，用于年齡≥6歲的罕見肥胖癥兒童和成人患者的長期體重管理，具體為：經(jīng)基因檢測證實(shí)是由前阿片黑素細(xì)胞皮質(zhì)激素（POMC）、前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草桿菌蛋白酶/kexin1型（PCSK1）或瘦素受體（LEPR）缺陷引起的肥胖癥。在美國和歐盟，setmelanotide均被授予了治療POMC和LEPR缺陷型肥胖癥的孤兒藥資格（ODD），同時(shí)分別被授予了突破性藥物資格（BTD）和優(yōu)先藥物資格（PRIME）。
  
  值得一提的是，Imcivree是一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療這些罕見遺傳性肥胖癥的藥物。在3期臨床試驗(yàn)中，由POMC或PCSK1缺陷引起的肥胖癥患者中、由LEPR缺陷引起的肥胖癥患者中，分別有80%和45.5%在接受Imcivree治療一年后體重減輕超過10%。
  
  POMC、PCSK1或LEPR缺陷型肥胖癥是由POMC、PCSK1或LEPR基因變化引起的一類極為罕見的疾病，這些基因變化損害MC4R通路，而MC4R通路是下丘腦中調(diào)節(jié)饑餓、能量消耗和體重的通路。POMC、PCSK1或LEPR缺陷型肥胖癥患者，從很小的時(shí)候就開始與極度的、永不滿足的饑餓作斗爭，導(dǎo)致早發(fā)的、嚴(yán)重的肥胖。
  
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