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  杜氏肌營養(yǎng)不良癥新藥DYNE-251獲FDA快速通道資格
  
  2022-11-02 來源：醫(yī)藥魔方
  
  
  
  10月31日，Dyne Therapeutics宣布，F(xiàn)DA已授予其在研新藥DYNE-251快速通道資格認(rèn)定，用于治療51號(hào)外顯子跳躍突變的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者。目前，DYNE-251用于治療DMD患者的I/II期DELIVER研究正在進(jìn)行中，預(yù)計(jì)2023年下半年公布具體實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)。
  
  杜氏肌營養(yǎng)不良癥（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一種肌營養(yǎng)不良蛋白缺乏引起的X染色體隱性遺傳神經(jīng)肌肉病。DMD在存活男嬰中的發(fā)病率為1/3000～5000，在我國，每年大約有400~500例DMD患兒出生，總計(jì)DMD患者高達(dá)7～8萬人，是患病人數(shù)較高的國家之一。目前，DMD尚無有效治愈手段，基因替代、外顯子跳躍、基因組編輯、終止密碼子通讀等基因治療逐步成為研究熱點(diǎn)。
  
  DYNE-251作用機(jī)制（來源：Nucleic Acids Research）
  
  DYNE-251是針對攜帶51號(hào)外顯子跳躍突變的DMD患者開發(fā)的抗體偶聯(lián)寡核苷酸藥物，其由磷酸二酰胺嗎啉寡聚物（PMO）與Fab片段結(jié)合組成。DYNE-251可以靶向結(jié)合目標(biāo)肌肉組織中高度表達(dá)的轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1（TfR1），通過促進(jìn)外顯子的跳躍，使肌肉細(xì)胞產(chǎn)生短且具有功能的肌肉營養(yǎng)不良蛋白，從而阻止或逆轉(zhuǎn)疾病的進(jìn)程。
  
  臨床前研究表明，DYNE-251治療可使mxd模型小鼠基因發(fā)生跳躍的能力強(qiáng)勁持久，誘導(dǎo)骨骼肌和心肌中的肌肉營養(yǎng)不良蛋白表達(dá)從而減少肌肉損傷、增加肌肉功能。
  
  Dyne醫(yī)療官Wildon Farwell博士表示：“DMD是一種致死性疾病，目前可用的療法提供的治療益處有限。我們預(yù)計(jì)于2023年下半年公布DELIVER試驗(yàn)的臨床數(shù)據(jù)，并繼續(xù)與DMD協(xié)會(huì)及FDA密切合作，以推進(jìn)潛在的DMD變革性療法。”
  
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