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  羅氏DMD基因療法向FDA尋求加速批準(zhǔn)
  
  2022-09-30 來源：醫(yī)藥魔方
  
  
  
  9月29日，Sarepta宣布，已向FDA提交SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者的生物制品許可申請（BLA），以尋求加速批準(zhǔn)。
  
  SRP-9001是一款在研的基因轉(zhuǎn)移療法，旨在將SRP-9001輸送到肌肉組織，靶向能夠產(chǎn)生抗肌萎縮蛋白的功能成分。
  
  SRP-9001的組成成分
  
  Sarepta負(fù)責(zé)SRP-9001的全球開發(fā)和生產(chǎn)。2019年12月，該公司與羅氏達(dá)成合作，將羅氏的全球業(yè)務(wù)、商業(yè)影響力和監(jiān)管專業(yè)知識與Sarepta的DMD基因治療候選藥物結(jié)合起來，加快美國以外患者獲得SRP-9001的速度。此次合作交易總額高達(dá)28.5億美元（7.5億美元現(xiàn)金+4億美元股權(quán)投資+17億美元里程金）。
  
  Sarepta將患者體內(nèi)SRP-9001營養(yǎng)不良蛋白(一種營養(yǎng)不良蛋白的體內(nèi)縮短和功能性版本)的表達(dá)作為替代終點(diǎn)向FDA遞交了加速批準(zhǔn)申請，該替代終點(diǎn)有可能預(yù)測臨床療效。
  
  此次BLA資料包括積極的臨床前、生物標(biāo)志物和臨床功能結(jié)果。在臨床試驗(yàn)中，除了一致的安全性特征外，SRP-9001還在多個時間點(diǎn)（包括治療后1年、2年和4年）顯示陽性結(jié)果。另外，該項(xiàng)BLA還包括SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103（也稱為ENDEAVOR）研究的療效和安全性數(shù)據(jù)，以及這3項(xiàng)臨床研究的匯總分析結(jié)果。SRP-9001蛋白表達(dá)定量通過蛋白免疫印跡法測量，并得到免疫熒光法的支持，生物標(biāo)志物和臨床功能獲益進(jìn)一步支持療效。
  
  Sarepta提出將EMBARK研究（SRP-9001-301）作為上市后確證性研究，以支持加速審批。EMBARK是一項(xiàng)全球、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照臨床試驗(yàn)，主要終點(diǎn)是評估與安慰劑相比，NSAA總分從基線至第52周的變化。
  
  2020年7月，SRP-9001獲得FDA快速通道資格。后來，SRP-9001還在美國獲得了罕見兒科疾?。≧PD）稱號，并在美國、歐盟、瑞士和日本獲得孤兒藥資格。
  
  杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)是一種罕見的致命神經(jīng)肌肉遺傳疾病。全球范圍內(nèi)，每3500-5000名新生男性中就有1人發(fā)病。DMD是由編碼肌營養(yǎng)不良蛋白指令的基因發(fā)生變化或突變引起的，一般在5歲前發(fā)病，臨床特點(diǎn)為進(jìn)行性對稱性肌無力，以肢體近端受累多見，起病常于下肢開始。
  
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