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  九月開啟！這4款創(chuàng)新藥有望本月獲FDA批準(zhǔn)
  
  2022-09-02 來源：藥明康德
  
  
  
  9月份，預(yù)計(jì)FDA將就以下四種藥物做出是否批準(zhǔn)決定，詳見下表。
  
  ▲9月有望在美國(guó)獲批的新藥（藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）
  
  藥物名稱：deucravacitinib（氘可來昔替尼片）
  
  公司名稱：百時(shí)美施貴寶（BMS）
  
  適應(yīng)癥：中/重度斑塊狀銀屑病
  
  百時(shí)美施貴寶的deucravacitinib是一種口服、選擇性酪氨酸激酶2（TYK2）別構(gòu)抑制劑，正在尋求FDA批準(zhǔn)，用于治療成人中/重度斑塊狀銀屑病。該藥物具有獨(dú)特的作用機(jī)制，通過與TYK2的調(diào)節(jié)結(jié)構(gòu)域結(jié)合，實(shí)現(xiàn)高度選擇性。在治療劑量下，該藥不會(huì)抑制JAK1、JAK2或JAK3。向美國(guó)FDA提交的新藥申請(qǐng)（NDA）是基于兩項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)，結(jié)果顯示，與安慰劑和對(duì)照藥物相比，deucravacitinib在皮膚癥狀清除率、癥狀負(fù)擔(dān)和生活質(zhì)量指標(biāo)方面表現(xiàn)出顯著且具有臨床意義的改善，并且耐受性良好。該藥物的NDA于2021年11月被FDA接受，PDUFA目標(biāo)日期為2022年9月10日。
  
  近期公布的數(shù)據(jù)分析進(jìn)一步表明，deucravacitinib的臨床療效在兩年的研究中持續(xù)保持。在試驗(yàn)第60周，77.7%的受試者銀屑病面積和嚴(yán)重程度指數(shù)改善至少75%，58.7%的受試者在靜態(tài)醫(yī)師全面評(píng)估中達(dá)到皮膚癥狀完全清除或幾乎清除。全球至少有1億人受到銀屑病的影響，其中有近四分之一為中重度銀屑病患者。如果獲得批準(zhǔn)，deucravacitinib有望成為首款獲FDA批準(zhǔn)上市的TYK2抑制劑，為這一廣泛流行的免疫介導(dǎo)疾病患者提供新的治療選擇。
  
  藥物名稱：eflapegrastim
  
  公司名稱：Spectrum Pharmaceuticals
  
  適應(yīng)癥：化療導(dǎo)致的中性粒細(xì)胞減少癥
  
  Spectrum公司的eflapegrastim是一種長(zhǎng)效的粒細(xì)胞集落刺激因子（G-CSF），用于治療化療誘導(dǎo)的中性粒細(xì)胞減少癥。該藥物通過結(jié)合在粒細(xì)胞祖細(xì)胞上表達(dá)的G-CSF受體來刺激其增殖過程，使其終在骨髓中產(chǎn)生功能性活化的嗜中性粒細(xì)胞。在共入組了643例早期乳腺癌患者的兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中，與對(duì)照藥物相比，eflapegrastim在縮短化療誘導(dǎo)的重度中性粒細(xì)胞減少癥持續(xù)時(shí)間方面具有非劣效性；其中，3期臨床試驗(yàn)ADVANCE的結(jié)果顯示，eflapegrastim使罹患重度中性粒細(xì)胞減少癥的絕對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低了8.5%。FDA于2022年4月接受其生物制品許可申請(qǐng)（BLA），PDUFA日期設(shè)定為9月9日?；熞鸬闹行粤＜?xì)胞減少癥可能會(huì)導(dǎo)致患者化療藥物劑量降低或治療延遲，從而影響臨床療效，還可能出現(xiàn)嚴(yán)重感染等并發(fā)癥，甚至?xí)?dǎo)致死亡。如果得到批準(zhǔn)，eflapegrastim將成為20多年來首款獲FDA批準(zhǔn)的新型長(zhǎng)效G-CSF，有望降低患者因中性粒細(xì)胞減少導(dǎo)致感染甚至死亡的風(fēng)險(xiǎn)。
  
  藥物名稱：elivaldogeneautotemcel
  
  公司名稱：bluebirdbio
  
  適應(yīng)癥：腦性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良
  
  bluebird bio的elivaldogene autotemcel是一種一次性基因療法，用于治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（CALD）患者。Elivaldogene autotemcel利用Lenti-D慢病毒載體，在體外將ABCD1基因的功能性拷貝導(dǎo)入到患者自身的造血干細(xì)胞中，再輸回到患者體內(nèi)產(chǎn)生ALD蛋白，從而促進(jìn)極長(zhǎng)鏈脂肪酸的分解。在關(guān)鍵性2/3期臨床試驗(yàn)ALD-102中，90%的CALD患者達(dá)到第24個(gè)月無主要功能障礙（MFD）的生存終點(diǎn)，并且大多數(shù)患者的神經(jīng)功能得以維持。FDA于2022年1月接受BLA并授予其優(yōu)先審評(píng)資格，PDUFA目標(biāo)日期為2022年9月16日。該療法還在美國(guó)獲得孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定以及罕見兒科疾病認(rèn)定。
  
  CALD可迅速導(dǎo)致進(jìn)行性、不可逆的神經(jīng)功能喪失和死亡，目前少有可用的治療選擇是接受同種異體造血干細(xì)胞移植。然而據(jù)估計(jì)，超過80%CALD患者的兄弟姐妹中沒有匹配的供體。如果獲得批準(zhǔn)，elivaldogeneautotemcel將成為FDA批準(zhǔn)的一個(gè)針對(duì)CALD的基因療法，治療作用有望終身有效，且無需來自他人的造血干細(xì)胞移植。
  
  藥物名稱：futibatinib
  
  公司名稱：TaihoOncology
  
  適應(yīng)癥：局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌
  
  日本大鵬藥品（Taiho Pharmaceutical）子公司Taiho Oncology的futibatinib是一款選擇性不可逆FGFR1、2、3、4口服小分子抑制劑，正在尋求FDA批準(zhǔn)，用于治療攜帶FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌經(jīng)治患者。Futibatinib通過與FGFR1-4的ATP結(jié)合“口袋”不可逆地共價(jià)結(jié)合，抑制FGFR介導(dǎo)的信號(hào)傳導(dǎo)，從而降低攜帶FGFR1-4基因變異的腫瘤細(xì)胞的增殖。在入組了103例患者的關(guān)鍵性2b期臨床試驗(yàn)中，futibatinib達(dá)到了試驗(yàn)的主要和次要終點(diǎn)，其客觀緩解率（ORR）為41.7%，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為9.5個(gè)月，74%獲得緩解的患者DOR超過6個(gè)月。FDA于2022年3月接受了NDA并授予其優(yōu)先審評(píng)資格，PDUFA日期為9月30日。該藥物還在美國(guó)獲得突破性療法認(rèn)定。局部晚期和轉(zhuǎn)移性膽管癌無法通過手術(shù)完全切除，目前的標(biāo)準(zhǔn)治療選擇主要為化療、放療、肝移植，患者預(yù)后不良。如果獲得批準(zhǔn)，futibatinib有望成為這類患者人群潛在“best-in-class”的治療選擇。
  
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