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  血友病患者迎來一款基因療法，只需1次治療，告別頻繁輸血
  
  2022-08-29 來源：好醫(yī)友
  
  
  
  血友病是諸多出血性疾病中的一種，屬于X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，中國約有13.6萬名血友病患者，其中A型血友病是常見的類型，約占80%-85%。
  
  A型血友病患者因凝血因子VIII（FVIII）缺乏，凝血酶生成不足，導致嚴重凝血障礙，很容易出現(xiàn)不受控制的自發(fā)性出血及相關并發(fā)癥，其中約80%為關節(jié)出血，可導致嚴重的關節(jié)畸形。
  
  目前，A型血友病主要采取FVIII替代治療，患者需定期預防性輸注FVIII，但血液中可能因此產(chǎn)生FVIII抑制物，且頻繁輸注（每周3-4次）給患者的生活帶來了極大不便。而目前已獲批的FVIII療法，每周一次的劑量難以實現(xiàn)更高的持續(xù)因子活性水平，重癥A型血友病患者亟需新的更理想的治療選擇。
  
  A型血友病能實現(xiàn)一次治療管終身嗎？如今，這將不再是夢。
  
  近日，歐盟委員會批準基因療法Roctavian（Valoctocogene Roxaparvovec）有條件上市，用于治療重癥A型血友病成人患者。這些患者未攜帶FVIII抑制物或腺病毒5（AAV5）抗體。
  
  Roctavian是一種使用AAV5病毒載體遞送表達FVIII的轉基因的基因療法，患者有望只需要接受一次治療，肝細胞就可以持續(xù)表達FVIII，從而減少靜脈FVIII輸注需求。
  
  此次批準是基于一項全球性3期臨床試驗GENEr8-1的結果。
  
  結果顯示
  
  受試者的年出血率（ABR）顯著降低，F(xiàn)VIII使用頻率降低，F(xiàn)VIII活性增加。
  
  受試者的FVIII使用率和需要接受治療的ABR分別降低了99%和84%。
  
  安全性方面，90%的受試者沒有報告與治療相關的嚴重不良事件。
  
  此外，一項1/2期劑量遞增研究結果也顯示，Roctavian具有持續(xù)的治療獲益。
  
  血液病專家點評：這款一次性療法是一款治療A型血友病的基因療法，將為A型血友病的治療帶來革命，堪稱里程碑。期待這一創(chuàng)新療法在治療血液疾病方面獲得更多突破，減輕患者治療負擔。
  
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