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  每周一次，年出血率降77%！重癥血友病有望迎來新療法
  
  2022-08-02 來源：好醫(yī)友
  
  
  
  血友病是一種罕見的遺傳性疾病，患者因X染色體連鎖缺陷，導致血液中缺少某些凝血因子，從而引發(fā)嚴重的凝血障礙。他們被稱為“玻璃人”，小磕碰就可能導致危及生命的出血，還可能造成關節(jié)長久性損傷。
  
  中國約有13.6萬名血友病患者，其中A型血友病約占所有血友病的80%-85%。
  
  A型血友病患者由于缺乏VIII因子（FVIII），導致血液不能正常凝結，很容易出現(xiàn)不受控制的自發(fā)性出血。
  
  目前常見的治療方法是定期預防性輸注FVIII。尤其是對于重癥A型血友病，初級預防性FVIII輸注是的標準療法，旨在減少出血的發(fā)生和防止關節(jié)損傷。然而患者需每周接受3-4次FVIII輸注，給他們的生活帶來極大的不便。
  
  而對于目前已獲批的FVIII療法，每周一次的劑量難以實現(xiàn)更高的持續(xù)因子活性水平，重癥A型血友病患者亟需新的治療選擇。
  
  近期，一項關鍵的3期XTEND-1研究結果顯示，相較現(xiàn)有預防性FVIII療法，每周一次預防性輸注Efanesoctocog Alfa可顯著降低年出血率。
  
  FDA此前已授予Efanesoctocog Alfa用于治療A型血友病的突破性療法認定。
  
  研究結果顯示，預防性輸注Efanesoctocog Alfa，在治療開始后1年對身體健康、疼痛和關節(jié)健康也有顯著改善。
  Efanesoctocog alfa是一種重組FVIII療法，將FVIII與一個血管性血友病因子(VWF)片段連接起來，形成的復合體不會與血液中的天然VWF相結合。它可通過每周一次的預防性給藥來延長對出血的保護。
  
  傳統(tǒng)的FVIII療法要求患者每周較多輸注4次（每周3次或每2天1次輸注標準半衰期FVIII替代品，或每3-5天注射1次延長半衰期FVIII替代品），患者的血液FVIII水平會出現(xiàn)峰谷變化。既往預防性治療的目標是維持FVIII的谷濃度在1%-3%之間。
  
  許多重癥A型血友病患者需維持更高水平的FVIII，以改善出血，保護關節(jié)健康，進一步接近功能性治愈的目標。
  
  Efanesoctocog Alfa的目標是通過降低治療頻率來減少這種治療負擔，提供更好的保護。因為它可以使血液中FVIII水平更均衡，避免出現(xiàn)現(xiàn)有療法的低谷期。
  
  一項3期關鍵性臨床研究（XTEND-1）納入了159名12歲及以上的患者，評估了Efanesoctocog Alfa的安全性、有效性、藥代動力學。
  該研究分為2個平行治療組：A組的患者接受每周1次Efanesoctocog Alfa預防性治療52周，其中一些患者是在使用當前已上市FVIII替代療法預防性治療并經(jīng)過一定觀察期后納入研究。
  
  B組的患者按需接受Efanesoctocog Alfa治療26周，然后接受Efanesocococog Alfa每周1次預防性用藥治療26周。
  
  研究的主要終點是A組的年出血率；次要終點包括患者年出血率比較、關節(jié)健康、生活質量、安全性和耐受性。
  
  結果顯示
  
  A組年平均出血率為0，基于模型的年平均出血率為0.71，達到主要終點。
  
  關鍵次要終點：與之前的FVIII預防性治療相比，Efanesoctocog Alfa在預防出血發(fā)作方面顯示出優(yōu)越性。
  
  A組64.7%患者在研究期間沒有發(fā)生任何出血；B組76.9%患者在研究預防期沒有出血。
  
  A組患者的生活質量顯著改善，疼痛強度顯著降低，關節(jié)健康也有顯著改善。
  
  Efanesoctocog Alfa耐受性良好，未檢測到FVIII抑制劑的形成。
  
  Efanesoctocog Alfa代表了一類新的FVIII分子。它將徹底改變預防性輸注FVIII的現(xiàn)狀，讓重癥A型血友病患者實現(xiàn)以往難以想象的生活。
  
  對血友病患者來說，控制出血、降低出血事件發(fā)生率是保障生活質量的關鍵。Efanesoctocog Alfa作為一種新型預防性療法，可將重癥A型血友病患者體內FVII水平維持至幾乎正常值，帶來更高與更持久的療效。
  
  期待越來越多新療法問世，為血友病患者帶來更便捷有效的治療選擇，幫助他們降低治療負擔，回歸正常生活！
  
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