5月21日,禮來(Eli Lilly and Company)和Incyte公司宣布,歐洲藥品管理局人用藥品委員會(CHMP)支持其JAK抑制劑巴瑞替尼(baricitinib,英文商品名Olumiant)上市,用于治療嚴(yán)重斑禿成人患者。歐盟預(yù)計在1~2個月內(nèi)做出決定。新聞稿指出,如果獲得批準(zhǔn),巴瑞替尼將成為首款用于治療嚴(yán)重斑禿的JAK抑制劑。巴瑞替尼在今年2月已經(jīng)獲得美國FDA授予的優(yōu)先審評資格,禮來預(yù)計今年有望獲得美國、歐盟和日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審評決定。
斑禿是全球發(fā)病率第二高的脫發(fā)癥狀,全球大約有1.47億患者,中國患者約有400萬。它是一種自身免疫性疾病,由于免疫系統(tǒng)攻擊毛囊,導(dǎo)致頭皮、臉部或身體其他部分的毛發(fā)部分或完全脫落。斑禿癥狀經(jīng)常在兒童時期就會發(fā)作,任何年齡、性別和種族的人群都可能患上斑禿。
巴瑞替尼是一款每日一次的口服JAK抑制劑,它已經(jīng)在超過75個國家和地區(qū)獲批用于治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎,并且在超過50個國家和地區(qū)獲批用于治療中重度特應(yīng)性皮炎。
▲此前一名嚴(yán)重斑禿患者在治療前和接受巴瑞替尼治療8個月后的表現(xiàn)(圖片來源:參考資料[2])
CHMP的積極意見是基于在1200名嚴(yán)重斑禿患者中進(jìn)行的兩項3期臨床試驗BRAVE-AA1和BRAVE-AA2的結(jié)果。試驗結(jié)果顯示,接受治療36周后,在兩項臨床試驗中,大約三分之一接受劑量為4 mg的巴瑞替尼治療的患者達(dá)到頭皮毛發(fā)覆蓋面積超過80%(BRAVE-AA1=35.2%,BRAVE-AA2=32.5%),而安慰劑組的數(shù)值分別為5.3%(BRAVE-AA1)和2.6%(BRAVE-AA2)。
同時,約三分之一的患者達(dá)到眉毛或睫毛完全再生或者沒有明顯缺失的指標(biāo)。安全性方面,未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。大多數(shù)治療相關(guān)不良事件為輕度或重度。
“斑禿是一種經(jīng)常被誤解的自身免疫性疾病,它可以造成不可預(yù)測的脫發(fā),嚴(yán)重情況下導(dǎo)致所有毛發(fā)脫落。這一疾病帶來顯著心理社會負(fù)擔(dān),可以影響任何族裔和年齡段人群。很多患者20多歲就會出現(xiàn)脫發(fā)。” 博洛尼亞大學(xué)(University of Bologna)皮膚科負(fù)責(zé)人Bianca Maria Piraccini教授說。他很高興看到這款口服療法幫助嚴(yán)重斑禿患者的潛力。
除了巴瑞替尼,輝瑞(Pfizer)公司的JAK3/TEC抑制劑ritlecitinib,Concert Pharmaceuticals公司的JAK1/2抑制劑CTP-543,澤璟制藥的JAK抑制劑杰克替尼,和瑞石生物的JAK1抑制劑SHR0302也都已經(jīng)在臨床試驗中獲得積極結(jié)果,并且處于后期臨床開發(fā)階段。期待這些JAK抑制劑在臨床試驗中進(jìn)展順利,早日為斑禿患者帶來新的治療選擇。
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