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  輕抹少許，拯救顏值！結(jié)節(jié)性硬化癥面部血管纖維瘤迎來新藥
  
  2022-05-10 來源：好醫(yī)友
  
  
  
  結(jié)節(jié)性硬化癥(TSC)是一種遺傳性疾病，可導(dǎo)致良性腫瘤在全身生長(zhǎng)。這些腫瘤可能導(dǎo)致行為和神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，如自閉癥、智力障礙和癲癇。
  
  大約75%-80%的患者會(huì)出現(xiàn)面部血管纖維瘤，與TSC相關(guān)的面部血管纖維瘤會(huì)引起面部皮膚損傷。
  
  如果不進(jìn)行治療，將會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的毀容、出血、瘙癢和紅斑。
  
  近期，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Hyftor(西羅莫司外用凝膠)用于對(duì)6歲及以上結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)面部血管纖維瘤的治療。
  
  Hyftor是一個(gè)獲批用于治療TSC相關(guān)面部血管纖維瘤的藥物。
  
  Hyftor含有0.2%的西羅莫司，是一種mTOR抑制劑，針對(duì)致病靶點(diǎn)阻斷這一信號(hào)通路從而有效治療TSC。
  
  一項(xiàng)雙盲對(duì)照3期臨床試驗(yàn)評(píng)估了Hyftor凝膠對(duì)TSC相關(guān)血管纖維瘤患者的治療效果。
  
  在第12周，Hyftor組血管纖維瘤的大小和紅色復(fù)合改善的患者比例顯著高于對(duì)照治療組。
  
  血管纖維瘤的大小和外觀在第4周就有明顯改善，在治療期間持續(xù)改善(第12周)。
  
  無論是成人還是兒童患者中，與安慰劑組相比，Hyftor組患者有60%的顯著改善。
  
  研究顯示Hyftor安全性高、不良反應(yīng)少。
  
  研究人員表示，Hyftor的獲批是一個(gè)重要里程碑，只需少量輕抹，即可減輕血管纖維瘤癥狀，它將為TSC患者帶來亟需的治療選擇。
  
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