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  治療晚期肝癌，新型口服靶向藥前景可期
  
  2022-04-27 來源：好醫(yī)友
  
  
  
  肝癌是全球第六大，也是癌癥相關(guān)死亡第三大原因。2020年全球肝癌新發(fā)病例超過90.5萬，死于該病的人數(shù)超過83萬，其中中國肝癌患者大約占了一半。
  
  肝細(xì)胞癌(HCC)是常見的一種肝癌類型，約占75%～90%的原發(fā)性肝癌病例，主要是由慢性乙肝或丙肝感染、非酒精性脂肪性肝炎和過度飲酒引起。
  
  HCC是一種高度致命的肝癌，早期癥狀不明顯，大部分患者就診時已是中晚期，失去手術(shù)機會，治療選擇有限，總體生存預(yù)后較差，5年生存率僅為18%。即便是接受全身性治療的晚期肝癌患者，中位生存期僅為1年左右，亟需更有效的療法。
  
  近日，美國FDA授予TTI-101孤兒藥稱號，用于治療晚期肝細(xì)胞癌。
  
  TTI-101是一種口服小分子STAT3(信號轉(zhuǎn)導(dǎo)和轉(zhuǎn)錄激活因子3)抑制劑。
  
  STAT3蛋白是一種位于多信號通路交匯處的關(guān)鍵調(diào)節(jié)蛋白，其活性增加已被證實有助于癌細(xì)胞的生長和免疫逃逸，通過TTI-101直接抑制STAT3信號轉(zhuǎn)導(dǎo)可能阻止腫瘤的生長。
  
  在早期的研究中，研究人員發(fā)現(xiàn)這種新療法具有良好的耐受性，并在多種腫瘤中表現(xiàn)出臨床活性。
  
  此次獲批“孤兒藥”是基于一項正在進行的1期試驗的安全性和有效性數(shù)據(jù)，該試驗納入了既往組織學(xué)證實治療失敗的、局部晚期、不可手術(shù)切除的HCC患者。
  
  獲悉，TTI-101作為單一療法及聯(lián)合療法治療晚期肝癌的2期臨床試驗即將啟動，值得期待。
  
  肝癌專家Michael Castro博士介紹，肝細(xì)胞癌通常確診時已是中晚期，目前可供選擇的治療方法有限，是一個具有高度未滿足需求的領(lǐng)域。期待新型口服STAT3抑制劑盡快用于臨床，為臨床醫(yī)生和患者提供一個重要的新治療選擇。
  
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