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  降低輸血負(fù)擔(dān)！罕見遺傳貧血病PKD，明年有望迎來新療法
  
  2021-08-31 來源：好醫(yī)友
  
  
  
  近日，美國FDA宣布，接受口服丙酮酸激酶變構(gòu)激活劑Mitapivat的新藥申請(NDA)，并授予優(yōu)先審評資格，用于治療丙酮酸激酶缺乏癥(PKD)成年患者，這是一種一種罕見的遺傳病。
  
  FDA預(yù)計(jì)2022年2月17日做出審批回復(fù)。該藥一旦獲批，將成為一個(gè)改善PKD的潛在療法。
  
  罕見遺傳病PKD，增加輸血負(fù)擔(dān)
  
  丙酮酸激酶缺乏癥(PKD)是一種罕見的遺傳性貧血病，主要由于PK基因突變，加速紅細(xì)胞的破壞，導(dǎo)致出現(xiàn)慢性溶血性貧血癥狀。
  
  PKR基因的遺傳突變導(dǎo)致紅細(xì)胞內(nèi)細(xì)胞能量不足，PK酶活性降低、三磷酸腺苷(ATP)水平下降，以及上游代謝物累積，包括2、3-二磷酸甘油酸(2、3-DPG)。
  
  丙酮酸激酶缺乏會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，并影響多個(gè)器官，包括膽結(jié)石、肺動(dòng)脈高壓、骨髓外造血、骨質(zhì)疏松癥等。而且，無論貧血程度或輸血負(fù)擔(dān)如何，這些并發(fā)癥都可能發(fā)生。
  
  此外，PKD也會(huì)導(dǎo)致生活質(zhì)量下降，面臨著工作、學(xué)習(xí)、生活和情緒健康方面的挑戰(zhàn)。
  
  目前，該病尚無特效的治療方法，主要是通過輸血、脾切除以及藥物治療等，亟需更好的療法。
  
  罕丙酮酸激酶變構(gòu)激活劑：Mitapivat
  
  Mitapivat(AG-348)是一類可口服的紅細(xì)胞丙酮酸激酶的小分子變構(gòu)激活劑，能夠針對野生型和各種突變的PKR酶。
  
  它可以改善血紅細(xì)胞的能量供應(yīng)，提高血紅細(xì)胞的健康水平，減緩紅細(xì)胞的破壞速度，進(jìn)而降低患者的輸血負(fù)擔(dān)。
  
  去年，F(xiàn)DA授予Mitapivat“孤兒藥”稱號，用于治療鐮刀型細(xì)胞貧血病(SCD)。目前，該項(xiàng)適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。
  
  6月份，Mitapivat向FDA遞交了新藥申請(NDA)，同時(shí)向歐洲藥品管理局(EMA)提交了上市許可申請(MAA)，用于治療PKD。
  
  顯著降低輸血負(fù)擔(dān)，創(chuàng)新療法效果驚艷!
  
  NDA和MAA的提交是基于ACTIVATE和ACTIVATE-T兩項(xiàng)關(guān)鍵臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果。
  
  ACTIVATE研究在未接受定期輸血的PKD成人患者中開展。結(jié)果顯示：
  
  Mitapivat治療組有40%的患者實(shí)現(xiàn)了血紅蛋白緩解，顯著高于安慰劑組(無人緩解)，達(dá)到了該研究的主要終點(diǎn)。
  
  ACTIVATE-T研究在需要接受定期輸血的27例PKD成人患者中開展。結(jié)果顯示：
  
  在24周的固定劑量期治療后，與患者歷史輸血的負(fù)擔(dān)相比，Mitapivat組有37%的患者輸血負(fù)荷降低≥33%。此外，22%的患者無需輸血。
  
  這兩項(xiàng)研究中，Mitapivat的安全性和耐受性良好。
  
  目前，丙酮酸激酶缺乏癥患者尚無獲批的療法，而Mitapivat可以提供臨床意義上的獲益，期待該藥能早日獲批，為這類患者帶來新的治療選擇。
  
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