Intellia Therapeutics 的 CEO John Leonard 表示，這項臨床試驗結(jié)果表明，NTLA-2001 可能通過單次注射阻止轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）疾病的發(fā)展以及逆轉(zhuǎn)其破壞性并發(fā)癥。該臨床試驗還解決了CRISPR向肝臟遞送的難題，為其他遺傳疾病的治療打開了大門，他還表示，將迅速推進該療法，同時擴大現(xiàn)有研發(fā)管線。
Intellia 現(xiàn)在的研發(fā)管線
體內(nèi)基因編輯療法
體外基因編輯療法
實際上，一個開展體內(nèi)CRISPR基因治療的是張鋒創(chuàng)立的 Editas Medicine，2020年3月4日，艾爾建和 Editas Medicine 聯(lián)合宣布：CRISPR療法AGN-151587（EDIT-101）治療先天性黑蒙癥10型（LCA10）的I/II期臨床試驗，已完成首例患者給藥。
