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  骨髓瘤的全新聯(lián)合療法
  
  2019-08-30 來源：好醫(yī)友
  
  
  
  談及血液腫瘤，大家馬上會(huì)聯(lián)想到白血病。但其實(shí)，多發(fā)性骨髓瘤其實(shí)比白血病更常見，是第二大血液腫瘤，但人們對(duì)這種多見于中老年人的血癌卻比較陌生。
  
  多發(fā)性骨髓瘤是一種起源于骨髓內(nèi)漿細(xì)胞的惡性腫瘤，可產(chǎn)生大量單克隆免疫球蛋白分子。該病臨床表現(xiàn)復(fù)雜多樣，早期常無典型癥狀，主要表現(xiàn)有骨痛、貧血、腎功能不全、高鈣血癥、反復(fù)感染等癥狀，此不易被發(fā)現(xiàn)。
  
  在多發(fā)性骨髓瘤中，有一部分患者對(duì)多種標(biāo)準(zhǔn)療法都有抵抗，臨床上治療選擇非常有限。這類患者往往只能在絕望中走向生命的盡頭。
  
  不過，近期《新英格蘭醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)表了一項(xiàng)臨床研究，一種新的聯(lián)合療法有望為這類患者帶去新的治療希望。
  
  這項(xiàng)試驗(yàn)對(duì)Selinexor和地塞米松（Dexamethasone）聯(lián)合療法進(jìn)行了測(cè)試。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，Selinexor聯(lián)合地塞米松顯著降低了1/4以上多發(fā)性骨髓瘤患者的疾病進(jìn)程，其中有2名患者達(dá)到了完全緩解（CR）。
  
  蛋白質(zhì)和信使RNA在癌細(xì)胞生長中起著重要作用。Selinexor是全球首款核輸出抑制劑，有一種優(yōu)異的作用機(jī)制：它可以阻止癌細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)和信使RNA從細(xì)胞核向細(xì)胞質(zhì)的輸出，從此導(dǎo)致癌細(xì)胞死亡。這種療法對(duì)40%左右的多發(fā)性骨髓瘤患者有反應(yīng)。
  
  美國西奈山蒂施癌癥研究所癌癥研究所多發(fā)性骨髓瘤項(xiàng)目主任、血液和腫瘤學(xué)教授Sundar Jagannath說：“這種具有全新作用機(jī)制的療法可以殺死患者的癌細(xì)胞，為這些治療陷入絕境的患者帶來了新的希望。如果沒有這種新的療法，他們將被送去臨終關(guān)懷機(jī)構(gòu)?！?/span>
  
  這項(xiàng)代號(hào)STORM Part 2的國際臨床試驗(yàn)納入了來自美國和歐洲的122名患者，接受口服Selinexor和地塞米松治療。西奈山醫(yī)院招收了其中1/4的患者。患者通常在一到兩個(gè)月內(nèi)看到藥物反應(yīng)。
  
  西奈山蒂施癌癥研究所多發(fā)性骨髓瘤項(xiàng)目臨床研究主任Ajai Chari博士說：“這項(xiàng)研究對(duì)多發(fā)性骨髓瘤患者，尤其是多種標(biāo)準(zhǔn)治療無效的患者來說意義重大。臨床上，對(duì)標(biāo)準(zhǔn)藥物抵抗的患者越來越多，他們的總生存期很短，有時(shí)還不到3個(gè)月?！?/span>
  
  2019年7月初，美國FDA批準(zhǔn)了Selinexor治療對(duì)多種療法抵抗的多發(fā)性骨髓瘤患者。Selinexor聯(lián)合其他經(jīng)批準(zhǔn)的藥物治療多發(fā)性骨髓瘤及其他惡性腫瘤（如淋巴瘤和卵巢癌）的臨床試驗(yàn)也正在進(jìn)行中。目前，該藥業(yè)已獲得中國國家藥監(jiān)局臨床批件，即將在國內(nèi)啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。
  
  據(jù)了解，西奈山蒂施癌癥研究所近來成立了一個(gè)新的多發(fā)性骨髓瘤優(yōu)異中心，囊括了國際知名專家，為多發(fā)性骨髓瘤及相關(guān)疾病患者提供全面、精準(zhǔn)的治療，并將推進(jìn)該疾病的創(chuàng)新研究和個(gè)性化治療。
  
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