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  治療鐮狀細(xì)胞病靶向藥Adakveo獲批，顯著減少住院次數(shù)
  
  2020-11-06 來(lái)源：好醫(yī)友
  
  
  
  近日，歐盟委員會(huì)(EC)批準(zhǔn)一重磅療法Crizanlizumab(Adakveo)上市，用于16歲以上鐮狀細(xì)胞病患者，降低血管阻塞危象(VOC)或疼痛危象的發(fā)生頻率。Crizanlizumab可作為羥基脲(HU / HC)的附加療法，也可作為單藥療法用于羥基脲不適合或應(yīng)答不足的患者。
  
  Crizanlizumab是獲批用于SCD患者預(yù)防VOC的靶向療法，同時(shí)也是一個(gè)結(jié)合P-選擇素的靶向生物制劑。
  
  研究數(shù)據(jù)表明，Crizanlizumab可大大降低VOC的發(fā)生率，并減少住院時(shí)間。
  
  “死神的鐮刀”：要命的血管阻塞性危象
  
  鐮狀細(xì)胞病(SCD)是一種罕見的遺傳性血液病，因紅細(xì)胞呈鐮刀狀而得名。鐮刀狀的紅細(xì)胞如同“死神的鐮刀”，會(huì)阻塞毛細(xì)血管和小血管，造成貧血、疼痛、器官衰竭甚至過(guò)早死亡。
  
  在SCD患者中，當(dāng)多個(gè)血細(xì)胞粘連在一起，并黏附在血管上時(shí)，就有可能發(fā)生血管阻塞性危象(VOC)，導(dǎo)致疼痛發(fā)生。臨床可表現(xiàn)為急性發(fā)生的骨痛、胸痛或腹痛、血尿等，而且可在疾病過(guò)程中反復(fù)出現(xiàn)，大大增加了患者器官受損程度和早夭的風(fēng)險(xiǎn)。
  
  同時(shí)，VOC也是導(dǎo)致鐮狀細(xì)胞病發(fā)病和住院的主要原因，而降低血細(xì)胞和血管粘性有助于減少患者經(jīng)歷VOC的天數(shù)。
  
  多年來(lái)，SCD僅有一種治療性藥物——羥基脲(Hydroxyurea)，這種化療藥物能降低一半的VOC發(fā)生率，但會(huì)引起嚴(yán)重毒副反應(yīng)，有致癌風(fēng)險(xiǎn)。2017年，F(xiàn)DA才批準(zhǔn)了VOC的一款新療法l-谷氨酰胺，有助于限制血管阻塞性危象的持續(xù)時(shí)間、嚴(yán)重程度和發(fā)生頻率。
  
  靶向生物制劑：Crizanlizumab
  
  Crizanlizumab是一款靶向P-選擇素(P-selectin)的單克隆抗體。P-選擇素是一種細(xì)胞粘附蛋白，在多細(xì)胞相互作用中起重要作用，導(dǎo)致鐮狀細(xì)胞疾病的血管閉塞。
  
  Crizanlizumab通過(guò)與活化的內(nèi)皮和血小板表面上的P-選擇素結(jié)合，可阻斷內(nèi)皮細(xì)胞、血小板、紅細(xì)胞和白細(xì)胞間的相互作用，有效降低多細(xì)胞粘附。
  
  去年11月，Crizanlizumab獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于預(yù)防16歲及以上鐮狀細(xì)胞患者的VOC復(fù)發(fā)，成為首款獲批治療VOC的靶向療法。
  
  同月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了另一款新療法Voxelotor(Oxbryta)上市，用于治療成人和12歲以上青少年SCD患者，減少貧血和VOC發(fā)生頻率。
  
  不過(guò)，目前這兩款新藥均尚未在國(guó)內(nèi)獲批。
  
  臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)亮眼，住院次數(shù)顯著降低!
  
  此次批準(zhǔn)基于II期SUSTAIN臨床研究的積極數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)旨在評(píng)估Crizanlizumab聯(lián)用或不聯(lián)用羥基脲療法，在預(yù)防SCD患者發(fā)生VOC方面的療效和安全性。
  
  結(jié)果表明：
  
  ·與安慰劑相比，接受Crizanlizumab治療的患者每年因VOC接受治療的次數(shù)為1.63次，相比對(duì)照組的2.98次，顯著降低了45%;且無(wú)論SCD基因型或羥基脲使用如何，均觀察到VOC發(fā)生頻率在臨床上的顯著降低。
  
  ·在治療期間，Crizanlizumab組沒有經(jīng)歷任何VOC的患者比例是安慰劑組的2倍以上(36%VS 17%);
  
  ·治療組將年平均住院天數(shù)降低了42% (Crizanlizumab的住院天數(shù)為4.0天，而安慰劑組為6.87天);
  
  ·治療組首次接受VOC治療的中位時(shí)間是安慰劑組的3倍(4.07個(gè)月 VS 1.38個(gè)月)。
  
  Crizanlizumab大大降低了鐮狀細(xì)胞病患者疼痛發(fā)作的次數(shù)，給發(fā)生血管阻塞性危象的患者帶來(lái)了新的治療方案。
  
  另外，好醫(yī)友獲悉，治療重度鐮狀細(xì)胞病的CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001，已獲得FDA授予的“快速通道”資格和“孤兒藥”、“再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法”認(rèn)定，值得鐮狀細(xì)胞病患者期待。
  
  該療法分離患者自體血液干細(xì)胞后，用基因編輯技術(shù)增加其HbF表達(dá)，再將改造后的細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。
  
  臨床試驗(yàn)表明，重度SCD患者在輸注1次CTX001后，便快速實(shí)現(xiàn)了強(qiáng)勁、持久、泛細(xì)胞HbF(胎兒血紅蛋白)高水平表達(dá)，有望減輕減輕患者痛苦，緩解鐮狀細(xì)胞危象。
  
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