2018年是FDA批準(zhǔn)新藥多的一年，共批準(zhǔn)了59種。而今年迄今，只有27種新藥獲批，而去年同期為41種。
下面，我們來(lái)看看2019年10月美國(guó)都有哪些藥物有望獲批。
Descovy 用于艾滋病暴露前預(yù)防
FDA將于10月5日將就吉利德公司擴(kuò)大抗病毒藥物Descovy適應(yīng)癥的請(qǐng)求做出決定，用于HIV-1感染高危人群的暴露前預(yù)防。
Descovy已被批準(zhǔn)與其他抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物聯(lián)合使用，用于治療成人和12歲及以上兒童患者的HIV-1感染。
目前少有被批準(zhǔn)用于艾滋病暴露前預(yù)防的藥物是Truvada，同樣來(lái)自吉利德。
SCENESSE 預(yù)防成人紅細(xì)胞生成原卟啉癥，患者的光毒性反應(yīng)
澳大利亞生物制藥公司Clinuvel制藥（CLVLY）的先導(dǎo)化合物SCENESSE在2014年已在歐洲被批準(zhǔn)為孤兒藥，并于2016年6月上市。10月將等待FDA做出決定。
SCENESSE用于預(yù)防成人紅細(xì)胞生成原卟啉癥患者的光毒性反應(yīng)（過(guò)敏反應(yīng)和燒傷），這是一種罕見(jiàn)的遺傳疾病。這種疾病的特點(diǎn)是：患者暴露在強(qiáng)光下時(shí)，皮膚有嚴(yán)重?zé)齻臉O端風(fēng)險(xiǎn)。SCENESSE需每2個(gè)月皮下注射一次。
PF708 治療骨質(zhì)疏松癥
歐盟和FDA目前都在審查Pfenex公司主要用于骨質(zhì)疏松癥的產(chǎn)品PF708。PF708是Forteo的等效候選藥物。
禮來(lái)公司的Forteo于2002年被FDA批準(zhǔn)，用于治療某些高風(fēng)險(xiǎn)骨折患者的骨質(zhì)疏松癥。
Brolucizumab 治療濕性老年性黃斑變性
諾華公司的Brolucizumab正在接受FDA的審查，預(yù)計(jì)將于10月15日做出決定，用于治療濕性老年性黃斑變性（AMD）。
濕性AMD也被稱(chēng)為新生血管性AMD或nAMD，是全球失明的主要原因之一，并日漸成為一個(gè)快速增長(zhǎng)的公共健康問(wèn)題。據(jù)估計(jì)，全世界有2000萬(wàn)至2500萬(wàn)人受其影響。隨著病情的發(fā)展，患者可能會(huì)失去中心視力，如不及時(shí)治療，可能導(dǎo)致失明。
拜耳和再生元的Eylea以及諾華的Lucentis是治療濕性AMD的市場(chǎng)前列藥物。
XIPERE 治療葡萄膜炎性黃斑水腫
Clearside生物醫(yī)藥公司治療葡萄膜炎性黃斑水腫的新藥XIPERE，是一種專(zhuān)有的可用于脈絡(luò)膜上注射的皮質(zhì)類(lèi)固醇曲安奈德懸浮液。它使用特殊設(shè)計(jì)的鞏膜微量注射器給藥至眼睛后部。
如果順利獲得批準(zhǔn)，XIPERE將成為葡萄膜炎性黃斑水腫的一個(gè)療法。
ULTOMIRIS 治療非典型溶血尿毒綜合征
Alexion制藥針對(duì)ULTOMIRIS治療非典型溶血尿毒綜合征患者的補(bǔ)充生物制劑許可證申請(qǐng)正在接受FDA優(yōu)先審查，預(yù)計(jì)將于2019年10月19日作出決定。
非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）是一種遺傳性、慢性、極罕見(jiàn)的疾病，可導(dǎo)致腎臟小血管內(nèi)形成異常血栓。臨床上，79%的aHUS患者在確診后3年內(nèi)死亡，需要腎透析，或發(fā)生長(zhǎng)久性腎損害。Alexion的Soliris是一個(gè)也是目前少有一個(gè)治療非典型溶血性尿毒癥綜合征的獲批藥物。
FMX101 治療非結(jié)節(jié)性中度至重度痤瘡患者的炎性病變
FDA將于10月20日對(duì)Foamix制藥公司FMX101米諾環(huán)素泡沫劑的新藥申請(qǐng)做出決定。
米諾環(huán)素被廣泛用于治療痤瘡，目前有片劑或膠囊兩種產(chǎn)品。FMX101是米諾環(huán)素的局部泡沫劑，用于治療九歲及以上的非結(jié)節(jié)性中度至重度痤瘡患者的炎性病變。
ET-202 治療低血壓
伊頓制藥公司的注射苯腎上腺素制劑ET-202，被建議在感染性休克或麻醉等情況下，用于主要由血管舒張引起的有臨床意義的低血壓的成人患者。
目前，醫(yī)院必須在給藥前手動(dòng)稀釋苯腎上腺素，或從503B配制藥房購(gòu)買(mǎi)預(yù)制的藥物，用于治療低血壓。如果一切順利，ET-202將成為一個(gè)FDA批準(zhǔn)的苯腎上腺素即用制劑。
Baxdela 治療社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎
FDA正在優(yōu)先審查Melinta制藥關(guān)于Baxdela的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)。該藥將被用于社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎適應(yīng)癥，預(yù)計(jì)FDA將于10月24日做出決定。
Baxdela可口服也可靜脈注射。2017年7月，Baxdela在美國(guó)獲得了治療革蘭氏陽(yáng)性菌和革蘭氏陰性菌引起的急性細(xì)菌性皮膚和皮膚結(jié)構(gòu)感染（ABSSSI）的首次批準(zhǔn)。
Zejula 治療晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌
10月24日，F(xiàn)DA將對(duì)葛蘭素史克公司（GSK）關(guān)于Zejula治療晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)做出決定。
這些患者之前接受過(guò)三種或三種以上的化療方案，且攜帶BRCA突變或同源重組缺陷（HRD），并在后一次鉑類(lèi)化療后6個(gè)月以上出現(xiàn)進(jìn)展。
Zejula于2017年3月獲得初步批準(zhǔn)，現(xiàn)已在36個(gè)國(guó)家獲批，并在美國(guó)、德國(guó)、英國(guó)和意大利上市。
Zimhi 用于阿片類(lèi)藥物的過(guò)量使用
FDA預(yù)計(jì)將于10月31日對(duì)Adamis制藥公司的Zimhi注射液的新藥申請(qǐng)做出決定，用于逆轉(zhuǎn)阿片類(lèi)藥物的過(guò)量使用。
藥物過(guò)量是美國(guó)的公共衛(wèi)生危機(jī)。根據(jù)美國(guó)疾控中心的數(shù)據(jù)，2017年有超過(guò)7.2萬(wàn)人因藥物過(guò)量死亡，其中40%以上是由芬太尼等合成阿片類(lèi)藥物引起的。
Naloxone作為阿片類(lèi)藥物過(guò)量的標(biāo)準(zhǔn)療法已超過(guò)45年，目前獲批的劑量只有2毫克。Zimhi是一種大劑量Naloxone注射液候選產(chǎn)品。
