27日，Axsome Therapeutics宣布，美國FDA已經(jīng)授予該公司開發(fā)的在研療法AXS-05突破性療法認定，適應癥為阿爾茨海默?。ˋD）患者的躁動癥狀（agitation）。AXS-05是一種新型口服NMDA受體拮抗劑，具有多種作用機制。這是AXS-05獲得的第二個突破性療法認定，有望潛在加快這一創(chuàng)新療法開發(fā)和審評的進程。
阿爾茨海默病是常見的癡呆癥類型，而且高達70%的AD患者出現(xiàn)躁動癥狀，表現(xiàn)為情緒困擾、攻擊行為、破壞性躁動和情緒不受抑制。AD患者的躁動與護理者負擔增加、患者功能下降、認知功能下降加速、以及更早進入療養(yǎng)院和死亡率增加相關(guān)。目前還沒有被FDA批準用于治療AD患者躁動癥狀的療法。
AXS-05是一種新型口服NMDA受體拮抗劑。它由右美沙芬（dextromethorphan）和安非他酮（bupropion）構(gòu)成，并且使用了Axsome公司的代謝抑制技術(shù)。右美沙芬是一種非競爭性NMDA受體拮抗劑，它同時也是sigma-1受體激動劑，煙堿型乙酰膽堿受體拮抗劑，和5-羥色胺和去甲腎上腺素轉(zhuǎn)運蛋白的抑制劑。安非他酮能夠提高右美沙芬的生物利用度，同時也是去甲腎上腺素和多巴胺再攝取抑制劑，和煙堿型乙酰膽堿受體拮抗劑。此前，AXS-05已獲得美國FDA授予治療抑郁癥的突破性療法認定，以及治療”治療抵抗性抑郁癥“和阿爾茨海默病患者的快速通道資格。
這一認定的授予是基于一項名為ADVANCE-1的隨機雙盲、含對照組的多中心試驗，共有366例阿爾茨海默病患者接受了AXS-05、安非他酮或安慰劑治療。在這一試驗中，與安慰劑相比，AXS-05治療使躁動癥狀到了快速、實質(zhì)性和統(tǒng)計學顯著性改善。在主要終點上，第5周時，與安慰劑相比，使用評估躁動癥狀的CMAI評分，AXS-05組平均總分降低15.4分，安慰劑組平均降低11.5分（p=0.010）。AXS-05在CMAI總分上也優(yōu)于安非他酮單藥療法（p<0.001）。同時AXS-05耐受性良好，與認知障礙或鎮(zhèn)靜無關(guān)。
“獲得FDA突破性療法認定是AXS-05開發(fā)用于治療阿爾茨海默病躁動癥的一個重要里程碑。阿爾茨海默病躁動癥是一種嚴重、普遍、使人虛弱的疾病，目前尚無獲批的療法，”Axsome公司執(zhí)行官Herriot Tabuteau博士說：“這顯示了AXS-05在解決多種難治性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病中未滿足醫(yī)療需求方面的潛力。我們期待在未來幾個月內(nèi)與FDA合作，推進治療阿爾茨海默病躁動癥的AXS-05開發(fā)?！?/span>
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